לתרופות רבות לסרטן שאושרו על ידי סוכנות התרופות האירופית (EMA) בין 1995 ל-2020 אין הוכחה לתועלת נוספת, במיוחד אלו שאושרו במסלולים מזורזים ("מסלול מהיר"), מגלה מחקר שפורסם על ידי ה-BMJ היום.
ולמרות הטענות של תעשיית התרופות שנדרשים מחירי תרופות גבוהים כדי לקזז עלויות מחקר ופיתוח (מו"פ), התוצאות מראות שיותר ממחצית מהתרופות הללו, כולל אלו עם תועלת מינימלית או ללא תועלת נוספת, מחזירות את הוצאות המחקר והפיתוח תוך שלוש שנים.
ככזה, החוקרים קוראים להתאמה טובה יותר בין תהליכי הרגולציה וההחזר, במיוחד עבור תרופות המאושרות במסלולים מזורזים, כדי לקדם פיתוח של התרופות היעילות ביותר עבור חולים עם הצרכים הגדולים ביותר.
ההוצאה העולמית על תרופות אונקולוגיות צפויה לעלות מ-167 מיליארד דולר ב-2020 ל-269 מיליארד דולר ב-2025.
יתרה מכך, מספר הולך וגדל של תרופות אונקולוגיות מאושרות על סמך ראיות פחות חזקות, מה שמעלה חששות לגבי התאמה לא נכונה של התמריצים בשוק התרופות עם האינטרסים של המטופלים.
כדי לחקור זאת עוד יותר, חוקרים בהולנד השתמשו בדירוגים מארבע סוכנויות להערכת טכנולוגיות בריאות, שתי אגודות רפואיות אונקולוגיות ובעלון תרופות כדי להעריך את התועלת הנוספת של תרופות אונקולוגיות שאושרו על ידי ה-EMA בין השנים 1995 ל-2020.
הם גם השוו בין הכנסות תרופות גלובליות מדוחות כספיים זמינים לציבור מחברות תרופות עם אומדנים שפורסמו בעבר של הוצאות מו"פ.
הבדלים בתועלת ו/או הכנסה נוספת נותחו על פני מסלולי אישור EMA שונים – אישור שיווק סטנדרטי (SMA), אישור שיווק מותנה (CMA) ואישור בנסיבות חריגות (AEC).
מתוך 458 דירוגי תועלת מוספת שזוהו, 59 (13%) סווגו כהטבה נוספת גדולה, 107 (23%) כתועלת נוספת משמעותית, 103 (23%) כתועלת נוספת מינורית ו-189 (41%) כשלילית או לא. -תועלת נוספת הניתנת לכימות.
בהשוואה לתרופות שאושרו במסגרת המסלול הסטנדרטי (SMAs), הן CMAs לבד והן בשילוב עם AECs היו בסבירות גבוהה יותר לקבל דירוג תועלת מוסף שלילי או בלתי ניתן לכימות.
ההכנסות מתרופות בדרך כלל גדלו בהתאם לתועלת הנוספת ולמרות שחברות ה-CMA יצרו הכנסות נמוכות יותר ולקח זמן רב יותר לקזז את הוצאות המו"פ מאשר תרופות ה-SMA, יותר ממחצית מהתרופות הללו, אפילו אלו חסרות הוכחה לתועלות נוספות, הצליחו להחזיר את עלויות המו"פ החציוניות של 684 מיליון דולר. תוך שלוש שנים.
כמעט כל (91%) התרופות שנכללו החזירו את עלויות המחקר והפיתוח תוך שמונה שנים.
אלו ממצאים תצפיתיים והחוקרים מצביעים על מגבלות, כגון אי התחשבות בגודל אוכלוסיית החולים או בהשפעה הפוטנציאלית של תרופות המשמשות ליותר מאינדיקציה אחת, ושימוש באומדנים כלליים של עלויות מו"פ.
עם זאת, הם אומרים שהמחקר הזה מדגיש את המורכבות בתמריצים לפיתוח תרופות העונות על צרכים רפואיים קריטיים שלא נענו.
"זה מדגיש את הצורך בהתאמה טובה יותר בין תהליכי הרגולציה וההחזר, במיוחד עבור תרופות שאושרו במסלולים מזורזים," הם כותבים.
"ממצאים אלה יכולים להוות מידע על יוזמות מדיניות בתחום הרגולציה וההחזר על תרופות, לתרום לגישה שוויונית ובת קיימא של חולים לטיפולים חדשניים." הם מסכמים.
