החוקרים מהמרכז הרפואי דיאקונוס ההמוני ברגהם ובית ישראל פיתחו את Stitchr, כלי עריכת גנים חדש שיכול להכניס גנים טיפוליים למקומות ספציפיים מבלי לגרום למוטציות לא רצויות. ניתן לנסח את המערכת לחלוטין כ- RNA, לפשט באופן דרמטי את לוגיסטיקת המסירה בהשוואה למערכות מסורתיות המשתמשות הן ב- RNA והן ב- DNA. על ידי הכנסת גן שלם, הכלי מציע גישה אחת ובעקבות המתגברת על מכשולים מטכנולוגיית עריכת גנים CRISPR-אשר מתוכנת לתקן מוטציות אינדיבידואליות-מה שהפך צעד מבטיח קדימה לטיפול גנטי. התוצאות מתפרסמות ב טֶבַע.
"CRISPR החולל מהפכה כיצד אנו חושבים על עריכת גנים, אך יש לה מגבלות. CRISPR לא יכול למקד לכל מיקום בגנום, והוא לא יכול לתקן את אלפי המוטציות הקיימות במחלות כמו סיסטיק פיברוזיס," אמר הסופר המשותף לעומר אבאדיאיי, דוקטורט, מחלקת גנים במחלקה בטיפול ברפואה של גנרל בברגאי, ברפואה של GTANIGHEA, in Gentory in General in Generatone, בית חולים (BWH). "כשהתחלנו את המעבדה שלנו, אחד הדברים הגדולים שרצינו להבין היה כיצד להכניס חתיכות גדולות של גנים, או אפילו גנים שלמים, כדי להחליף אלו פגומים. זה יאפשר לנו למקד לכל מוטציה למחלה עם מבנה עריכת גנים יחיד."
צוות המחקר, עם סופר המחקר הראשי, כריסטופר פל, PhD, גם מחלקת ההנדסה של GCTI ו- BWH ברפואה, השתמש אז בגישה חישובית כדי לסקר אלפי רטרו -טרנספוזונים כדי לזהות כמה שניתן היה לתכנת מחדש, אותם הם בדקו במעבדה. הם הצטמצמו למועמד סופי, ששולב עם האנזים של ניקאז ממערכת עריכת הגנים CRISPR כדי לסייע בהכנסת הגנים בצורה חלקה, כדי ליצור את מערכת Stitchr הסופית.
החוקרים מתכננים להמשיך ולשפר את היעילות של המערכת ופועלים לתרגום Stitchr ליישומים קליניים.
על ידי לימוד ביולוגיה בסיסית בתאים שלנו, אנו יכולים למצוא השראה לכלים חדשים. אלה יכולים להרחיב את יכולות ההנדסה של התא שלנו ולהוביל ליצירת תרופות וטיפולים חדשים למחלות נדירות ומשותפות כאחד. "
ג'ונתן גוטנברג, דוקטורט, מחבר משותף של המרכז לוויראולוגיה ומחקר חיסונים ב- BIDMC, חבר המכון לטיפול גנים ותאים במוני גנרל בריגהם, וחבר הפקולטה בבית הספר לרפואה הרווארד
