מאמץ מחקר רב-מרכזי בראשות אוניברסיטת קולומביה נקרא IndiPHARM: הערכת מטבולום בודד והערכת חשיפה לאופטימיזציה תרופתית תפתח פלטפורמה ומערכת ניטור למניעת אינטראקציות לא רצויות בין תרופות וגורמים סביבתיים, גנטיים ואורח חיים אחרים, על מנת לייעל את היעילות הטיפולית. IndiPHARM נתמכת על ידי מענק של 39.5 מיליון דולר מסוכנות הפרויקטים המתקדמים לבריאות (ARPA-H), סוכנות מימון מחקר פדרלית התומכת בפריצות דרך ביו-רפואיות ובריאותיות.
פלטפורמת IndiPHARM תתוכנן למדוד מאות תרופות ומטבוליטים שלהן ואלפי כימיקלים שמקורם בסביבה, מתזונה ואורחות חיים. בסופו של דבר, המטרה היא לייעל את אופן פעולת התרופות על ידי ציוד של אנשים ורופאיהם בכלי שיוכל לענות על השאלה, "האם התרופה או שילוב התרופות שאני לוקח מותאמת עבורי?" הפלטפורמה גם תסייע לספקי תרופות, משלמי ביטוח וספקים לצפות ולהפחית השפעות טיפוליות שליליות, כולל תופעות לוואי וחוסר יעילות, הן ביחידים והן באוכלוסיות.
פרויקט זה מדגים כיצד טכנולוגיות חדישות ושיתופי פעולה מדעיים בין מוסדות ומגזרים יכולים לקדם את ההתקדמות האנושית ולהפחית את הסבל. IndiPHARM מבטיחה לא פחות מאשר לחולל מהפכה בפרמקולוגיה ובטיפול בחולים".
קתרינה ארמסטרונג, MD, נשיאה זמנית, אוניברסיטת קולומביה ומנכ"לית, המרכז הרפואי של אוניברסיטת קולומביה אירווינג
בהנהגת גארי מילר, דוקטורט, סגן דיקן אסטרטגיית מחקר וחדשנות ופרופסור למדעי בריאות הסביבה, בבית הספר לבריאות הציבור של מיילמן של אוניברסיטת קולומביה, IndiPHARM כולל גם חוקרים מ- Mayo Clinic, בית הספר לרפואה בהרווארד, אוניברסיטת אמורי, אוניברסיטת בראון, ו מעבדת ג'קסון. הסכם ARPA-H לחמש שנים נועד לזרז מיזם מסחרי.
"לתרופות יש פוטנציאל להפחית סבל, להקל על התסמינים, למנוע אירועים חמורים ולעזור לאנשים לחיות חיים ארוכים ובריאים יותר. למרבה הצער, יש פער בין מה שתרופות צפויות לעשות לבין מה שהן עושות בפועל בעולם האמיתי", אומר מילר, סמכות מוכרת עולמית בנושא החשיפה. "IndiPHARM מרכזת את הטכנולוגיה כדי לגשר על הפער הזה."
לרופאים יש יותר מ-10,000 תרופות מרשם בארממנטריום, ובכל זאת חסר להם מידע בסיסי על האופן שבו תרופות אלו מתקשרות זו עם זו ועם הביולוגיה של מטופל בודד. לעתים קרובות מדי רופאים ומטופלים צריכים לפנות לתהליך יקר, גוזל זמן ולעיתים מסוכן של ניסוי וטעייה כדי למצוא את התרופה או תערובת התרופות הנכונות, במינון הנכון. על פי הסוכנות למחקר ואיכות שירותי בריאות, מדי שנה, אירועי תרופות לוואי (ADEs) אחראים לכמעט 700,000 ביקורים במחלקות המיון ו-100,000 אשפוזים.
מדוע תרופות מרשם משפיעות על אנשים בצורה שונה? הבדלים אישיים בהרכב הגנטי מסבירים רק חלק קטן מהשונות. זה מצביע על כך שגורמים לא גנטיים מסבירים את הביצועים המגוונים ולעיתים הלא אופטימליים של תרופות. תחום האקספוזומים, המתמקד במדידת ההשפעות הפיזיות, הכימיות, הביולוגיות והפסיכו-סוציאליות המשפיעות על הבריאות, הבשיל לנקודה שבה הוא יכול לסייע בזיהוי הגורמים המגוונים הפוגעים ביעילות של תרופה או שילוב של תרופות. מילר מציין, "כשהצוותים שלנו פיתחו את השיטות האנליטיות לאקסוזומיה, זיהינו שלא רק שיש לנו את הכלים למדוד אלפי גורמים סביבתיים אלא גם אלפי תרופות ומטבוליטים שלהן, ושאנחנו יכולים לעשות את הכל בו זמנית. ."
המימון של APRA-H יאיץ מאמצים אלה, הכוללים חילוץ נתונים מרשומות בריאות אלקטרוניות, השגת דגימות דם ממטופלים מאופיינים היטב, אוטומציה של הכנת דגימות, אופטימיזציה של פרוטוקולי ספקטרומטריית המונים, ייעול חילוץ נתונים וביואינפורמטיקה והכנסת הכלים למרפאה. . המטרה היא לזהות ולתעדף תרופות, שיעורי תרופות ודפוסי חשיפה שניתן להשתמש בהם כדי להתאים או לשפר טיפולים.
על ידי פיתוח בדיקות שניתן להשתמש בהן על פני עשרות מצבים בריאותיים, אמור להיות אפשרי לזהות מצבים המפריעים לטיפול התרופתי ולהתאים במידת הצורך. האם אתה בעל חילוף חומרים מהיר של אחת התרופות שלך? האם אתה נוטל את המינון הנכון? איך תרופות אלו מקיימות אינטראקציה? האם התזונה שלך משפיעה על אופן פעולת הגישורים שלך? האם התוספים שאתה לוקח מפריעים לתרופות שלך? האם לכימיקלים שאתם נחשפים אליהם בעבודה או בשכונה שלכם יש השפעה על הטיפול שלכם? IndiPHARM תפתח ותאמת סדרה של בדיקות מהירות וחסכוניות שיאפשרו לענות על שאלות אלו.
צוות IndiPHARM יתחיל בהתמקדות במצבים מטבוליים כגון השמנת יתר, טרום סוכרת, סוכרת, מחלות כבד שומני, והמצבים השכיחים המתרחשים במקביל, כולל יתר לחץ דם, כולסטרול גבוה ודיכאון. עם זאת, הפלטפורמה יכולה לשמש כמעט לכל המחלות האנושיות וסוגי התרופות. החוקרים יתחילו בניתוח נתונים מניסויי סוכרת LookAHEAD ו-ACCORD, מחקר Tapestry ב- Mayo Clinic, לצד רשומות בריאות אלקטרוניות ממסד הנתונים של OHDSI כדי לזהות קשרים בין טיפול תרופתי לתוצאות הטיפול, כמו גם המצבים הפיזיולוגיים המורכבים הקשורים ל-sub -תוצאות טיפול אופטימליות. בהמשך, הם יישמו את הלמידה שלהם כדי לפתח מבחן לניבוי יעילות התרופה ולמזער תופעות לוואי.
צוות IndiPHARM כולל את אוניברסיטת קולומביה (מילר, רנדולף סינג, PhD, Serge Cremers, PhD, George Hripcsak, MD); בית הספר לרפואה של הרווארד (Chirag Patel, PhD); Mayo Clinic (קונסטנטינוס לזארידיס, MD, Arjun Athreya, PhD); אוניברסיטת אמורי (דאג ווקר, PhD, Xin Hu, PhD, Dean Jones, PhD, Young-Mi Go, PhD); אוניברסיטת בראון (קורט פנל, דוקטורט); מעבדת ג'קסון (Shuzhao Li, PhD). חברי הצוות עובדים יחד במשך יותר מעשור עם למעלה מ-100 מסמכים שיתופיים ומענקים מרובים של NIH.
לצוות IndiPHARM יש אסטרטגיה רבת פנים למסחר את הטכנולוגיה שנוצרה במסגרת הפרויקט. היועצים והשותפים המייעצים כוללים את Columbia Tech Ventures, AlleyCorp, Thermo Fisher, MBX Capital, Amazon Web Services ואחרים. IndiPHARM ממומן באמצעות תוכנית המענקים של ARPA-H הנקראת Transformative Biomedical and Health Breakthroughs.
