Search
שני שליש מהתינוקות עם מחלת חרמש נולדים לאמהות החיות באזורים מוחלשים

טיפול מרפא חדש למחלת תאי חרמש מראה תוצאות מבטיחות בניסוי בינלאומי

חוקרי המרכז הרפואי של אוניברסיטת ונדרבילט (VUMC) מציגים נתונים מניסוי קליני בינלאומי שלב 2 רב-מרכזי, המציג טיפול חדש ומרפא למחלת תאי חרמש (SCD).

הטיפול, השתלת מח עצם לא מיאלואבלטיבית (BMT) עם thiotepa ו-posttransplant cyclophosphamide (PTCy), הוכחה כבעלת יעילות שווה וחמישית מהעלות מהאפשרויות לטיפול גנטי מיאלואבלטיבי שאושרו לאחרונה על ידי ה-FDA, על פי מייקל דבאון, MD, MPH, מנהל מרכז המצוינות של ונדרבילט-מהארי במחלת תאי חרמש.

תוצאות מהניסוי בן 10 השנים, שפורסמו ב-20 ביוני בכתב העת של האגודה האמריקאית להמטולוגיה דָםמראים הישרדות כוללת של שנתיים של 94.1% ללא הבדל בין ילדים למבוגרים.

DeBaun ו-Adetola Kasim, MD, פרופסור לרפואה ומנהל קליני של התוכנית להשתלות תאי גזע למבוגרים ב-VUMC, הובילו את הניסוי הבינלאומי שכלל 32 ילדים ו-38 מבוגרים מחמש מדינות.

הצוות פיתח את הפרוטוקול לטיפול החדש ביותר.

"אנו מציגים אפשרות מרפאת נוספת לטיפול ב-SCD בטוחה ובמחיר סביר יותר מהטיפול הגנטי המיאלואבלטיבי שאושר לאחרונה על ידי ה-FDA וניסויי עריכת גנים", אמר DeBaun, סגן יו"ר מחקר קליני ופרופסור לרפואת ילדים במונרו קארל ג'וניור. בית חולים לילדים בוונדרבילט. "זה הכרחי שרופאים ומשפחות יהיו מודעים לממצאים שלנו כדי שיוכלו לקבל החלטות לגבי אפשרות הטיפול המרפא המותאם אישית הטובה ביותר.

"אחד היתרונות המשמעותיים ביותר של גישת הטיפול המרפא שלנו -; רוב מרכזי ההשתלות בארה"ב ובעולם יכולים לספק טיפול מקיים חיים זה מחר מכיוון שהם מכירים היטב את פרוטוקול ההשתלות ההפלואידיות השגרתיות כעת עם PTCy."

עד כה, היו מעט אפשרויות מרפא שהוצגו למבוגרים עם SCD בגלל מעט התורמים בהתאמה מלאה והיכולת של רוב המבוגרים עם SCD לסבול טיפול מיאלואבלטיבי לפני ההשתלה.

פרוטוקול ההשתלה האפלואידנטי דורש רק חצי התאמה, שיכולה להיות מהאם, האב, האחים ואפילו הילדים, והוא לא מיאלואבלטיבי, גישה שבדרך כלל משמרת את הפוריות.

בניסוי שהושלם לאחרונה, ל-90% מהמשתתפים הפוטנציאליים היה תורם זמין, לפי חוקרי המחקר, מה ששיפר מאוד את הגישה לטיפול מציל חיים.

"התוצאות גם מראות שגישה זו נסבלת היטב בקרב מבוגרים עם SCD, שאחרת לא נכללו מגישות קודמות עם השתלות תאי גזע המטופואטיים בשל הרעילות המובנית של המשטר הקודם באוכלוסייה עם עומס מחלות משמעותי", אמר קאסים. .

ממצאי מחקר אחרים חשפו כי 96% מהמשתתפים לא נפטרו מדיכוי חיסוני שנה לאחר ההשתלה. שיעור ההישרדות הכולל של שנתיים היה כ-95% בילדים ומבוגרים, בדומה לתוצאות ברוב הניסויים המרפאים של SCD. כל שמונת כשלי ההשתלה (שבהם תאי התורם לא המשיכו לגדול אצל הנמען) התרחשו בילדים; עם זאת, מח העצם של הילדים התאושש לחלוטין לאחר ההשתלה ולא נזקק לטיפול נוסף.

מחקר נוסף נעשה כדי לשפר את השתלת מח העצם של התורם בילדים. יחד עם זאת, מבוגרים אינם זקוקים לשיפור נוסף בפרוטוקול שלהם.

אנחנו עדיין צריכים להבין את ההשפעות הבריאותיות המאוחרות של כל הטיפולים המרפאים SCD. בסופו של דבר, אנו מאמינים שההשפעות הבריאותיות המאוחרות של סוגי הטיפול המרפא השונים יסייעו למשפחות לקבל החלטה מושכלת לגבי סוג הטיפול שהם רוצים".

מייקל דבאון, MD, MPH, מנהל, מרכז המצוינות של ונדרבילט-מהארי במחלת תאי מגל

אפשרויות הטיפול המרפא השניות, שאושרו על ידי מינהל המזון והתרופות בשנת 2023, מורכבות מעריכת גנים מיאלואבלטיבית וטיפולי ריפוי גנטי, שעולים בין 2 מיליון דולר ל-3 מיליון דולר, בהתאמה.

DeBaun אמר שהדברים הגדולים ביותר מהמחקר כוללים:

  • הפרוטוקול האפלואידנטי זמין עבור ילדים ומבוגרים עם SCD החיים במדינות בעלות הכנסה בינונית וגבוהה מכיוון שפרוטוקול ההשתלה האפלואידית הוא שגרתי ברוב המיקומים.
  • שיעורי הריפוי של שנתיים ושיעורי ההישרדות הכוללים טובים לפחות כמו אלו של הניסויים של ריפוי גנטי ועריכת גנים.

דבאון ציין כי הוא וקסים היו שניים מתוך ארבעה יו"רים משותפים של הניסוי הרב-מרכזי במימון המכון הלאומי לבריאות (NIH) ברשת הניסויים-קליניים של מח עצם (BMT-CTN 1507) שהוצג ב-American. כנס החברה להמטולוגיה בשנת 2023.

"הניסוי NIH BMT-CTN 1507 שנסגר כעת הוא נגזרת של קונסורציום Vanderbilt. בניסוי זה, ל-42 המבוגרים היו כמעט אותה הישרדות של שנתיים כמו תוצאות ה-Vanderbilt Global Consortium. התוצאות המשולבות של שני הניסויים עם 80 מבוגרים להפגין הישרדות כללית יוצאת דופן של שנתיים למבוגרים שנרפאו מ-SCD", אמר דבאון.

"אנו, חברי קונסורציום ונדרבילט והמשתתפים בניסוי, סיפקנו אפשרות טיפול מרפא נוסף לטיפול מרפא עבור 90% מהילדים והמבוגרים עם SCD, ואת האפשרות האמיתית להתרחבות גלובלית לריפוי SCD כל עוד יש תוכנית השתלת מח עצם קיימת", אמר.

דילוג לתוכן