על פי חוקרים מאוניברסיטת טקסס MD Anderson Cancer Center, 80% מהחולים עם לוקמיה מיאלואידית כרונית בשלב מתקדם (CML) שלא טופלו בעבר או התקפי / עקשן – כולל שלבים מואצים או מיאלואידים של המחלה – או חיובי לכרומוזום פילדלפיה לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) השיגה הפוגה של מח העצם כאשר טופלה בשילוב חדש של דציטבין, ונטוקלקס ופונטיניב.
ממצאים מהניסוי הקליני שלב II, שפורסמו היום ב המטולוגיה של Lancetמייצגים צעד חשוב קדימה עבור חולים עם CML בשלב מתקדם, אשר נוטים לקבל תוצאות גרועות. נתונים מוגבלים על גישה סטנדרטית לטיפול במחלה, מדגישים את הצורך בחקירות של תרופות טיפוליות נוספות.
במהלך העשור האחרון, היו מעט מאוד מחקרים שהעריכו משטר לטיפול במחלה נדירה זו ולזהות טיפול סטנדרטי פוטנציאלי. חשוב שנכניס את החולים הללו למצב של הפוגה במח שכן זה יאפשר לשקול אותם להשתלת תאי גזע. הצלחנו להשיג את התגובה הזו ב-80% מהמטופלים בניסוי זה".
ניקולס שורט, MD, חוקר ראשי, פרופסור חבר ללוקמיה
סך של 20 מטופלים נרשמו לניסוי, כאשר 14 סבלו מ-CML מיאלואיד ב-blast phase, ארבעה עם CML בשלב מואץ, ושניים עם AML חיובי לכרומוזומים בפילדלפיה. בסך הכל, 50% מהחולים השיגו הפוגה מלאה או הפוגה מלאה עם החלמה המטולוגית לא מלאה, ו-30% נוספים מהחולים השיגו מצב נטול לוקמיה מורפולוגית. תגובות נראו אפילו בחולים שקיבלו מספר טיפולים קודמים ובאלה עם מאפיינים ציטוגנטיים או מולקולריים בסיכון גבוה.
"עבור ניסוי זה, הצלחנו להתבסס על מחקר פרה-קליני וקליני קודם שנערך ב-MD Anderson, אשר זיהה סינרגיה בין מעכב BCL-2, venetoclax ומעכבי טירוזין קינאז BCR::ABL1, ponatinib," אמר שורט. "ידע זה הוביל אותנו לשקול משטר טיפול חדשני זה למחלה האגרסיבית הזו."
החוקרים צפו בתופעות לוואי צפויות, אשר תאמו מחקרים קודמים עם התרופות. תופעות הלוואי השכיחות כללו נויטרופניה, פריחה ובחילה.
הניסוי נמשך ורושם מטופלים נוספים. חוקרי MD Anderson עורכים גם מחקרים נוספים המבוססים על הגישה של הוספת טיפולים ממוקדים לשילובים חדשים עבור חולים עם CML בשלב מתקדם.
הניסוי מומן על ידי Takeda Oncology, המכונים הלאומיים לבריאות ומענק התמיכה של המכון הלאומי לסרטן (P30 CA016672). רשימה מלאה של מחברים משתפים פעולה וגילוייהם ניתן למצוא כאן.
