טיפול חדש יחסית המשמש לטיפול ביתר לחץ דם עורקי ריאתי בקרב עם מחלה קלה עד בינונית נמצא כיעיל במניעת מוות אצל אלו עם מחלה מתקדמת יותר. התוצאות פורסמו ביום רביעי, 28 במאי, ב כתב העת לרפואה של ניו אינגלנד ויכולים להיות בעלי "השלכות טרנספורמטיביות" על חולים, על פי עריכה שלווה את המחקר שנכתב על ידי בראדלי מרון, מרפאה, פרופסור לרפואה ומנהל תוכנית יתר לחץ דם בבית הספר לרפואה באוניברסיטת מרילנד.
כאשר המזון והתרופה בארה"ב אישרו את התרופה הראשונה בכיתה הראשונה שלה, המכונה Sotatercept, בשנה שעברה, היא צוינה רק לאנשים עם יתר לחץ דם עורקי ריאתי כדי להגדיל את יכולת האימון ולמנוע החמרה קלינית במצב הריאות שהוא נדיר אך מתקדם, ומוביל לעיתים קרובות למוות בטרם עת. כאלף אמריקאים מאובחנים עם המצב מדי שנה, ונשים מתחת לגיל 60 נמצאות בסיכון גבוה יותר. המצב, הנגרם כתוצאה מצמצום עורקים קטנים ברחבי הריאות, מעורר את הלב לעבוד קשה יותר ובסופו של דבר לאבד את יכולתו לשאוב ביעילות דם.
הניסוי הקליני, שנקרא זניט, הובל על ידי חוקרים בצרפת ונערך בכמה אתרים קליניים בארצות הברית ובינלאומית. זה כלל 172 חולים עם יתר לחץ דם עורקי ריאתי, שהוטלו באופן אקראי לקבל הזרקה של Sotatercept יחד עם הטיפולים הרגילים שלהם או לקבל הזרקת פלצבו יחד עם הטיפולים הרגילים שלהם.
"המחברים הבחינו בסיכון נמוך יותר של 76 אחוזים לאירוע נקודת קצה ראשונית (מוות מכל סיבה שהיא, השתלת ריאות או אשפוז) עם Sotatercept מאשר עם פלצבו – אפקט מדהים בכל סטנדרט על ידי רלוונטיות באופן ייחודי ב"יתר לחץ דם ריאתי", מכיוון שמחקרים קודמים הראו בדרך כלל תוצאות צנועות עם נקודות סיום מחשוב, "כתב את ד"ר מרון. ד"ר מרון לא היה מעורב במחקר וסיפק הערכה עצמאית של ממצאי המחקר.
הניסוי הופסק מוקדם לאחר שהתברר כי לקבוצת Sotatercept היו יתרונות משמעותיים על פני אלה שלקחו פלצבו: 50 אחוז מקבוצת הפלצבו אושפזו במהלך הניסוי לעומת 9 אחוזים בלבד מקבוצת Sotatercept. המוות התרחש אצל 15 אחוז מהאנשים בפלצבו לעומת 8 אחוזים מאלו ב- Sotatercept.
מומים בכלי הדם ואירועי דימום התרחשו אצל חלק מהמטופלים הנוטלים את Sotatercept, אך הדבר לא הוביל אותם להפסיק ליטול את התרופה. עם זאת, הבנה טובה יותר של התופעות הלוואי הללו יכולות להתייחס לדבריו של המטופל בסטאטרקט בתרגול קליני בפועל, לדברי ד"ר מרון.
"תוצאות מהניסוי של זניט", הוא כתב, "מציעים מדד מרכזי לאופטימיות לחולים עם יתר לחץ דם עורקי ריאתי מתקדם עם אפשרויות מוגבלות או ללא אפשרויות."
