ג'ונסון אנד ג'ונסון הודיעה כי הסוכנות הרגולטורית לתרופות ומוצרי בריאות (MHRA) העניקה אישור שיווק עבור BALVERSA®▼ (erdafitinib) כמונותרפיה לטיפול במבוגרים עם קרצינומה של urothelial unresetable או גרורתי (UC), הצורה הנפוצה ביותר של סרטן שלפוחית השתן. באופן ספציפי, ההתוויה מכסה חולים מתאימים המחזיקים בקולטן רגיש לגורם גדילה פיברובלסט 3 (FGFR3) שינויים גנטיים, שקיבלו בעבר לפחות קו טיפול אחד המכיל קולטן מוות מתוכנת-1 (PD-1) או מעכב מוות-ליגנד 1 (PD-L1) מתוכנת במסגרת טיפול בלתי ניתן לניתוח או גרורתי.
כ-10,500 אנשים בבריטניה מאובחנים עם סרטן שלפוחית השתן מדי שנה, מה שמשתווה ל-29 אנשים ביום. בסביבות 20 אחוז מהאנשים עם סרטן שלפוחית השתן מתקדם או גרורתי יש FGFR3 שינויים, שיכולים להניע את הצמיחה של תאים סרטניים.
"חולים החיים עם השלב המתקדם הזה של סרטן שלפוחית השתן, ואשר הגידולים שלהם מכילים FGFR3 שינויים, דורשים גישה לטיפולים מדויקים חדשניים שיכולים למקד את המאפיינים הספציפיים של המחלה שלהם", אמרה פרופסור אליסון בירטל, יועצת אונקולוגית ופרופסור קליני לשם כבוד, לנקשייר Teaching Hospitals NHS Foundation Trust. "למרבה הצער, עד כה, היו אפשרויות טיפול מוגבלות זמינות עבור קבוצת חולים זו, מה שעלול להשפיע לא רק על הפרוגנוזה שלהם, אלא על רווחתם ואיכות חייהם. אישור היום של erdafitinib, טיפול ממוקד שהוכח כמשפר באופן משמעותי את ההישרדות הכוללת וללא התקדמות עבור חולים עם FGFR3 שינויים, יגיעו כחדשות מבורכות לחולים הזכאים, ומדגיש את החשיבות של שילוב בדיקת סמנים ביולוגיים במסלול הטיפול עבור אנשים עם סרטן urothelial, כך ששינויים גנטיים כגון FGFR3 ניתן לגלות מוקדם ככל האפשר."
Erdafitinib הוא מעכב FGFR קינאז פומי פעם יומי, הפועל על ידי עיכוב הפעילות של FGFR3 שינויים בתאי הסרטן והוכח כמרחיב את ההישרדות הכוללת בהשוואה לכימותרפיה במסגרת הקו השני.
אישור ה-MHRA של היום מבוסס על תוצאות מקבוצה 1 של מחקר שלב 3 THOR, מחקר אקראי, פתוח, רב-מרכזי, אשר העריך את היעילות והבטיחות של erdafitinib (n=136) לעומת כימותרפיה (n=130) בחולים עם מתקדם או UC גרורתי עם שינויים נבחרים ב-FGFR שהתקדמו או לאחר טיפול אחד או שניים קודמים, שלפחות אחד מהם כולל מעכב PD-1 או PD-L1. נקודת הסיום העיקרית של המחקר הייתה הישרדות כללית (OS), כאשר נקודות הסיום המשניות היו הישרדות ללא התקדמות (PFS), שיעור תגובה אובייקטיבי (ORR) ומשך התגובה (DOR).
ביוני 2023, בהתבסס על המלצת הוועדה העצמאית לניטור בטיחות נתונים, הופסק מחקר THOR בעקבות סקירת נתוני היעילות והבטיחות של המחקר בניתוח ביניים. לכל החולים שחולקו אקראית לכימותרפיה (דוקטקסל או וינפלונין) הוצעה ההזדמנות לקבל ארדפיטיניב כטיפול מוצלב. התוצאות מראות שהושג מערכת הפעלה חציונית של למעלה משנה במטופלים שקיבלו erdafitinib בנקודת סף הנתונים, מה שמסמן שיפור משמעותי בהשוואה לאלו בזרוע הכימותרפיה (12.1 חודשים לעומת 7.8 חודשים; יחס סיכון (HR), 0.64; 95 אחוז רווח בר סמך (CI), 0.44 עד 0.93 P=0.005). הטיפול ב- erdafitinib הראה גם שיפור ב-PFS החציוני בהשוואה לכימותרפיה של 5.6 חודשים לעומת 2.7 חודשים (HR 0.58; 95% CI, 0.41 עד 0.82; P=0.0002) ו-ORR מאושר של 48 מתוך 136 מטופלים (353). 11 מתוך 130 חולים (8.5 אחוזים).
תגובות הלוואי השכיחות ביותר כוללות היפרפוספטזמיה (78.5 אחוז), שלשול (55.5 אחוז) וסטומטיטיס (52.8 אחוז). תגובות שליליות שהובילו להפסקת הטיפול התרחשו ב-19.4 אחוז מהחולים.
אנו שמחים על כך שה- MHRA זיהה את הערך ש- erdafitinib יכול להביא לחולים מתאימים עם סרטן אורותל גרורתי. אבן דרך זו משקפת את המסירות ארוכת השנים של J&J להתמודד עם סרטן ולספק את טיפולי הדיוק החדשניים ביותר לחולים במצוקה. אנו מצפים להתקדם עם הגשות HTA עבור erdafitinib בחודשים הקרובים, במטרה לאפשר לחולים מתאימים לגשת אל erdafitinib דרך NHS בהקדם האפשרי.
ד"ר ג'ון פלמינג, מנהל רפואי כפרי, ג'ונסון אנד ג'ונסון לרפואה חדשנית בבריטניה
