תרופה לשאיפה עם פוטנציאל לשפר את מחלות הריאות אצל אנשים עם סיסטיק פיברוזיס, ללא קשר לסוג המוטציה שלהם, נבדקת בניסויים אנושיים בבריטניה ובאירופה.
סיסטיק פיברוזיס (CF) נגרם כתוצאה מפגמים בגן CFTR, הגורם להצטברות של ריר דביק עבה בריאות ובמערכת העיכול. זה גורם לזיהומים בריאה ומשפיע בהדרגה על היכולת לנשום. הטיפול הגן מבוסס הווקטור הקטורי החדש של Lentiviral פועל על ידי הכנסת עותק מתפקד של הגן CFTR ב- DNA של תאי האפיתל בדרכי הנשימה של המטופל.
נכון לעכשיו, יש אנשים עם CF מגיבים היטב לטיפולים חדשים יחסית המכונה תרופות מודולטור CFTR, הפועלות על ידי מיקוד לחלבון CFTR הקשור. עם זאת, אלה אינם אפשרות לכ- 10-15% מהמטופלים.
מטרת הטיפול החדש שנקבע, המכונה BI 3720931, היא לשפר את תפקוד הריאות ולהפחית את החמרות (התלקחויות, לרוב המובילות לאשפוז), עבור אנשים עם CF ללא קשר לסוג המוטציה שלהם-כולל אלה שאינם יכולים להפיק תועלת מגנטית ממנה גנטית ממנה גנטית מן הגנטית מן הגנטית אינה תועלת ממנה גנטית מהגנטית שלהם מגנטית ממנה גנטית שלהם מגנטית שלהם מגנטית. טיפולים אחרים של CF.
ניסוי Lenticlair 1, אשר יעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות של הטיפול, מתנהל על ידי חברת הביו -פארמה בוהרינגר אינגלהיים בשותפות עם קונסורציום הטיפול בגן הנשימה בבריטניה (GTC) ו- OXB (לשעבר אוקספורד ביומדיקה). כ- 36 גברים ונשים עם סיסטיק פיברוזיס יטופלו במרכזים בבריטניה, צרפת, איטליה, הולנד וספרד.
סיסטיק פיברוזיס היא מחלה תורשתית לכל החיים שהולכת ומחמירה עם הזמן. ההערכה היא כי היא משפיעה על 105,000 אנשים ברחבי העולם. יש יותר מ -2,000 מוטציות ידועות בגן CFTR, המובילות לרמות שונות של חומרת המחלה.
וקטורים לנטביראליים הם סוג של טיפול גנטי המנצלים את היכולת של נטי -נגיף להדביק תאים אנושיים. Lentiviruses הם משפחה של וירוסים המדביקים על ידי הכנסת החומר הגנטי שלהם לגנום של התא המארח שלהם. על ידי שינוי נגיף Lentiviruses, המדענים הצליחו להשתמש בהם ככלי כדי להכניס גנים מועילים לתאים.
פרופסור אריק אלטון, פרופסור לטיפול גנים ורפואת נשימה במכון הלאומי לב ולריאה של אימפריאל, מוביל את המשפט. הוא מתאם את קונסורציום הטיפול בגנים בבריטניה CF, המאגד את שלושת המרכזים בבריטניה (אוניברסיטאות אדינבורו ואוקספורד ובמכללת אימפריאל בלונדון) המתמקדות בטיפול גן נשימתי תרגומי. הוא גם רופא יועץ כבוד בבית החולים רויאל ברומפטון, אחד ממרכזי הניסוי בבריטניה.
קונסורציום הטיפול בגנים בבריטניה CF נרגש מאוד שהגיע לאבן דרך זו לאחר 24 שנות מאמץ ממוקד ובשיתוף פעולה הדוק עם שותפי המימון שלנו. בעוד שהיעד המיידי הם אותם חולים שאינם זכאים למודולי CFTR, לטיפול חדש זה יש פוטנציאל להשיג שיפור תפקודי CFTR לאורך זמן ושינוי מחלות לאנשים עם CF ללא קשר לסוג המוטציה שלהם וחשוב מכך יש פוטנציאל למינון מחדש במידת הצורך. "
פרופסור אריק אלטון, פרופסור לטיפול גנים ורפואת נשימה
פרופסור ג'יין דייויס ממכון הלב והריאות הלאומי של אימפריאל, שהוא החוקר הראשי בבריטניה למשפט, אמר: "היה מדהים לחזות בתועלות הבריאותיות שהעניקו מודולי CFTR, אך אלה שאינם יכולים ליהנות מתרופות אלה זקוקים לדחיפות טיפולים אלטרנטיביים. אנו 'שובר קרקע חדשה במחקר זה עם טיפול גנטי שיש לו פוטנציאל לביטוי CFTR לאורך זמן. ניסויים של תרופות חדשות, שבלעדיהן לא נוכל להתקדם מסוג זה. "
בשלב הראשון של הניסוי, יינתנו מינונים שונים של הטיפול כדי להעריך את הבטיחות, הסבילות והבחירה במינונים לשלב II. בשלב השני, שתי מנות או פלצבו שנבחרו יינתנו במחקר התפשטות מינון מבוקר פלסבו אקראי, כפול עיוור, כדי להעריך את היעילות והבטיחות הקלינית.
לאחר סיום תקופת הניסיון של 24 השבועות, משתתפי הניסוי ישתתפו במחקר מעקב ארוך טווח, Lenticlair-on.
הניסוי צפוי להסתיים בתחילת 2027. מידע נוסף על הניסוי זמין באמצעות ClinicalTrials.gov ב- NCT06515002.
