נפרופתיה IgA היא מחלת כליות אוטואימונית, והשלמה, מרכיב של מערכת החיסון המולדת, ממלאת תפקיד בפתוגנזה של המצב. חוקרים פיתחו ובדקו טיפול גנטי חדשני החודר לתאי כליה ומאפשר להם לחסום את הפעלת המשלים. המחקר יוצג בשבוע הכליות של ASN 2024 23-27 באוקטובר.
הטיפול הגנטי, הנקרא PS-002, משתמש בנגיף שונה לטיפול בתאי כליה הנקראים פודוציטים. מתן PS-002 במודל עכבר של IgA nephropathy הפחית סימנים של תפקוד לקוי של הכליות, הוריד את שקיעת המשלים והשפר את צלקות הכליות ומאפיינים מבניים אחרים של מחלת כליות. בחזירים, טיפול ב-PS-002 הביא לביטוי גנים מוגבר וממושך ברקמות הכליה, ללא בעיות בטיחות.
הנתונים שלנו מראים כי מיקוד לפודוציטים כדי לווסת הפעלת משלים היא אסטרטגיה טיפולית יעילה, ו-PS-002 סולל את הדרך להפוך לטיפול הגנטי הראשון בפיתוח לטיפול בנפרופתיה IgA. פלטפורמת הריפוי הגנטי של Purespring, המודגם על ידי PS-002, מוכיחה שניתן להעביר חומר גנטי טיפולי ביעילות גבוהה לפודוציטים, מה שפותח אופציה חדשה ומובחנת מאוד עם פוטנציאל לטיפול במגוון רחב של מחלות כליה.
אמברה קפלטו, דוקטורט, מחבר המקביל של Purespring Therapeutics, לונדון
מחקר: "טיפול גנטי בפודוקציטים מאפשר אפנון משלים גלומרולרי לטיפול ב-IgA Nephropathy (IgAN)"
