רופאים מבוכום השתמשו בשיטת טיפול בסרטן לטיפול במחלות אוטואימוניות קשות.
צוות רופאים מבוכום הם הראשונים שמשתמשים בהצלחה בטיפול בתאי T CAR כדי לטפל בשני חולים עם מחלה אוטואימונית נדירה של מערכת העצבים ההיקפית. טיפול זה משנה תאי חיסון אנדוגניים כך שהם יכולים למקד באופן ספציפי ולבטל לימפוציטים B, שהם כאן מקורו של חיסון אוטומטי. זהו הדו"ח הקליני הראשון בעולם בשימוש בטיפול בתאי T CAR לטיפול בנוירופתיה אוטואימונית רצינית. הצוות במחלקה לנוירולוגיה, סנט ג'וזף-הוסטיטל בוכום, והמחלקה להמטולוגיה ואונקולוגיה בקנאפשפץסקנקהאוס בוכום, שניהם בתי חולים באוניברסיטה של בוכום רוהר-אוניברסיטאות בצפון-ריין ווסטפאליה, גרמניה, מתארים את תוצאותיהם בכתב העת The Lancet Neurology, פורסם ב- 17 ביוני, 2025.
למחקר זה, הצוות טיפל בשני חולים עם פולינאורופתיה דלקתית כרונית (CIDP). מחלה נדירה זו מובילה לשיתוק ואובדן התחושה, וכתוצאה מכך נכות קשה עם אובדן ניידות ובמקרים מסוימים מצבים קטלניים. בממוצע, שניים עד חמישה מתוך 100,000 אנשים סובלים מ- CIDP בממוצע. אפשרויות הטיפול הוגבלו ברצינות עד כה, במיוחד כנגד צורות חמורות ועמידות לטיפול במחלה. טיפול בתאי T CAR משמש בהמטולוגיה מאז כמעט עשור, אך לא נבדק באופן שיטתי למחלות אוטואימוניות של מערכת העצבים.
תאי חיסון בודדים השתנו גנטית
CIDP היא מחלה אוטואימונית בה תאי ה- B של מערכת החיסון תוקפים את מערכת העצבים ההיקפית. במחקר הנוכחי, הטיפול בתאי ה- T CD19 CAR שימש למאבק בתאי B הסוררים הללו. הרופאים הוציאו דם מהמטופלים באמצעות לוקאפרזה ומבודדים מיליוני תאים T-חיסוניים. על ידי מניפולציה של גנים ויראליים, חברת הביוטק האמריקאית Kyverna Therapeutics (קליפורניה, ארה"ב) שילבה קולטני אנטיגן כימריים הומניים לחלוטין בתאים חיסוניים אלה שיכולים לזהות את תאי ה- B המשתנים הפתולוגית. כל מטופל טופל בתאי T אוטולוגיים לרכב.
"לאחר הניתוח מחדש, פיקחנו על התפשטות תאי ה- T של CAR כל יום ברמה הסלולרית, הירידה בתאי B המסתובבים, ופרמטרים אחרים של תאי חיסון להיות בצד הבטוח", מסביר הצוות. בשל מותם של תאים של תאי B בוגרים ושחרור ציטוקינים ומטבוליטים דלקתיים, החולים חוו תופעות לוואי מתונות בין ימים 4 ל -10 שנפתרו מייד על ידי תרופות חיסוניות מבוססות. כל הטיפולים בוצעו במסגרת ניטור קבוע ביחידה לטיפול ביניים. "באופן מפתיע, ראינו סימנים מוקדמים לשיפור בתסמינים שנגרמו על ידי נוירטיס", אמרו הרופאים.
הטיפול הראה השפעה מהירה וארוכת טווח. תוך מספר ימים, תאי B הפתוגניים נעלמו לחלוטין מהדם. שיפורים תפקודיים התרחשו גם: החולים חזרו ליכולת להסתובב בבטחה, חלקם לראשונה מזה שנים. פרמטרים אובייקטיביים, כולל ציונים קליניים ובדיקות נוירופיזיולוגיות, השתפרו ביותר מ -200 אחוזים. לא נדרש טיפול חיסוני נוסף לאחר הטיפול ב- CAR-T חד פעמי בשני החולים.
טיפול בתאי T CAR כאופציה למחלות של מערכת העצבים ההיקפית
עבודתנו מראה כי השימוש הממוקד בתאי T CAR הוא אפשרי ותועלת קלינית משמעותית, אפילו עבור מחלות אוטואימוניות קשות של מערכת העצבים ההיקפית. פריצת דרך זו הייתה אפשרית רק בגלל עבודת הצוות הבין -תחומית הקרובה, בין המרפאה למעבדה. "
פרופסור ג'רמיס מוטה, מחבר המחקר הראשי של המחקר וניהול רופא בכיר במחלקה לנוירולוגיה
הטיפול בתאים עצמו הונחה על ידי פרופסור רולנד שררס, מנהל המחלקה להמטולוגיה ואונקולוגיה. "הייצור הבטוח והשימוש בטיפול חדשני זה לחולים עם מחלות אוטואימוניות הוא תחום חדש בתחום ההמטולוג. העבודה שלנו היא דוגמה טובה לבריאות התרגום ברפואה באוניברסיטה", אומר שררס.
המחבר הבכיר של המחקר הוא פרופסור ראלף גולד, מנהל המחלקה לנוירולוגיה. הוא מדגיש את חשיבות התוצאות: "Bochum שייך למרכזים הנוירו -אימונולוגיים המובילים באירופה. פרסום זה מראה כי שנות המומחיות שלנו במחקר יסודי, אבחון וטיפול בחולים מובילות לצורות טיפול חדשניות, לתועלת של מטופלים שלנו ללא מחלות.
11 חולים עם מחלות נוירואימונולוגיות שונות שכבר טופלו
11 חולים עם מחלות נוירואימונולוגיות חמורות שונות – כולל CIDP, Myasthenia Gravis ותסמונת אדם נוקשה – כבר טופלו בבית החולים האוניברסיטאי בבוכום בניסיונות טיפול פרטניים ובמחקרים קליניים עם תאי T CAR. עבודה זו כללה שיתוף פעולה עם שותפים בתוך גרמניה ומחוצה לה. הצלחה זו התאפשרה גם על ידי מעורבותם המשמעותית של ד"ר מליסה סגודזאי, ד"ר רפאל קלימס, ופרופסור חבר ד"ר קליופי פיטרוקויוי.
"אנו מתחילים פרק חדש בטיפול במחלות אוטואימוניות קשות, מדגיש את ג'רמיס מוטה." התוצאות שלנו מראות כי רפואה מדויקת יכולה להפוך למציאות בנוירואימונולוגיה, ולהביא תקווה חדשה לחולים שכל הטיפולים המקובלים נכשלו. "
