ניסוי קליני מורחב שבדק טיפול תאי גזע פורץ דרך וניסיוני בסנוור פגיעות בקרנית, מצא כי הטיפול היה בר ביצוע ובטוח אצל 14 חולים שטופלו ואחריו במשך 18 חודשים, והיה חלק גבוה של הצלחה מוחלטת או חלקית. תוצאות ניסוי השלב החדש 1/2 זה שפורסם ב -4 במרץ 2025 ב תקשורת טבע.
הטיפול, המכונה תאי אפיתל גפיים אוטולוגיים מעובדים (CALEC), פותח בעין ואוזן המונים, חבר במערכת הבריאות המונית של בריגהם. ההליך החדשני מורכב מהסרת תאי גזע מעין בריאה עם ביופסיה, והרחיב אותם לשתל רקמות סלולריות בתהליך ייצור חדשני שנמשך שבועיים עד שלושה, ואז השתלת כירורגית את השתל לעין עם קרנית פגומה.
הניסוי הראשון שלנו בארבעה חולים הראה כי CALEC היה בטוח והטיפול היה אפשרי. כעת יש לנו נתונים חדשים אלה התומכים כי CALEC יעילה ביותר מ- 90% בשיקום פני הקרנית, מה שעושה את ההבדל המשמעותי בקרב אנשים עם נזק לקרנית שנחשב בלתי ניתן לטיפול. "
Ula Jurkunas, MD, החוקר הראשי, מנהל שותף לשירות הקרנית ב- Mass Eye ואוזן ופרופסור לרפואת עיניים בבית הספר לרפואה של הרווארד
חוקרים הראה שקייל השיבה לחלוטין את הקרנית אצל 50% מהמשתתפים בביקורם בן 3 החודשים ושיעור ההצלחה המוחלט הזה עלה ל 79% ו -77% בביקורים שלהם 12- ו -18 חודשים, בהתאמה.
כאשר שני משתתפים פגשו את ההגדרה של הצלחה חלקית לאחר 12 ו -18 חודשים, ההצלחה הכוללת של CALEC הייתה 93% ו- 92% לאחר 12 ו -18 חודשים. שלושה משתתפים קיבלו השתלת CALEC שנייה, שאחד מהם הגיע להצלחה מוחלטת בביקור הסוף של המחקר. ניתוח נוסף של ההשפעה של CALEC על הראייה הראה רמות שונות של שיפור של חדות הראייה אצל כל 14 חולי CALEC.
CALEC הציגה פרופיל בטיחות גבוה, ללא אירועים רציניים המתרחשים בעיניים התורמות או הנמענות. אירוע לוואי אחד, זיהום חיידקי, התרחש במשתתף אחד, שמונה חודשים לאחר ההשתלה עקב שימוש בעדשות מגע כרוניות. תופעות לוואי אחרות היו קלות ונפתרו במהירות בעקבות הנהלים.
CALEC נותרה הליך ניסיוני וכיום אינה מוצעת בעין המונית ובאוזן או בכל בית חולים בארה"ב, ויהיה צורך במחקרים נוספים לפני הגשת הטיפול לאישור פדרלי.
הניסוי של Calec הוא המחקר האנושי הראשון שנערך על טיפול בתאי גזע שמומן על ידי מכון העיניים הלאומי (NEI), חלק מהמכונים הלאומיים לבריאות (NIH) והיה הטיפול בתאי הגזע הראשון בעין בארה"ב במשתפי המחקר האחרים כוללים את ג'יה יין, מד.ד. מתקן ליבה של מניפולציה, בו מתרחש ייצור שתל תאי הגזע; ו- Myriam Armant, PhD, מבית החולים לילדים בבוסטון; ומרכז JAEB לחקר בריאות.
הקרנית היא השכבה הברורה והחיצונית ביותר של העין. זה הגבול החיצוני, הלימבוס, מכיל נפח גדול של תאי גזע בריאים הנקראים תאי אפיתל גפיים, השומרים על פני השטח החלק של העין. כאשר אדם סובל מפגיעה בקרנית, כמו כוויה כימית, זיהום או טראומה אחרת, זה יכול לרוקן את תאי האפיתל הגפיים, אשר לעולם לא יכולים להתחדש. מחסור תאי הגזע הגפיים שהתקבל הופך את העין במשטח פגום לצמיתות, שם הוא לא יכול לעבור השתלת קרנית, הסטנדרט הנוכחי של הטיפול בשיקום ראייה. אנשים עם פציעות אלה חווים לעתים קרובות כאב מתמשך וקשיים חזותיים.
צורך זה הוביל את יורקונות כמדען ג'וניור ודנה, מנהל שירות הקרנית בעין ואוזן המוני, כדי לחקור גישה חדשה לחידוש תאי אפיתל גפיים. כמעט שני עשורים לאחר מכן, בעקבות מחקרים ושיתופי פעולה פרה-קליניים עם חוקרים בדנה-פרבר ובילדים של בוסטון, ניתן היה לייצר בעקביות שתלי CALEC שעמדו בקריטריונים איכותיים מחמירים הדרושים להשתלה אנושית. הניסוי הקליני אושר על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) ומועצת הבדיקה המוסדית ההמונית בריגהם (IRB) והחולה הראשון טופל בשנת 2018 בעין המונית ואוזן. השלמת הניסוי מוצלחת הושגה באמצעות תיאום הדוק בין הצוות הכירורגי של יורקונאס למתקן ייצור תאים בדנה-פרבר.
מחקרים כמו זה מראים את ההבטחה לטיפול בתאים לטיפול במצבים חשופים. המכון לגנים וטיפול תאים של גנרל המוני בריגהם מסייע בתרגום תגליות מדעיות שנעשו על ידי חוקרים לניסויים קליניים ראשונים באדם, ובסופו של דבר, טיפולים משתנים חיים עבור חולים.
כטיפול אוטולוגי, מגבלה אחת של גישה זו היא שצריך שהמטופל יהיה רק עין אחת מעורבת כך שניתן לבצע ביופסיה כדי לקבל חומר התחלה מהעין הרגילה שלא מושפעת.
"התקווה העתידית שלנו היא להקים תהליך ייצור אלוגני החל מתאי גזע גפיים מעין תורמת קדארית רגילה", אמר ד"ר ריץ "זה ירחיב בתקווה את השימוש בגישה זו ולאפשר לטפל בחולים שיש להם נזק לשתי העיניים."
בינתיים, מחקרי CALEC עתידיים צריכים לכלול מספר גדול יותר של חולים במרכזים מרובים, עם מעקב ארוך יותר ועיצוב שליטה אקראית.
"אנו מרגישים שמחקר זה מצדיק ניסויים נוספים שיכולים לעזור להוביל לאישור ה- FDA", אמר יורקונאס. "אמנם אנו גאים שהצלחנו להביא טיפול חדש מספסל המעבדה לניסויים קליניים, אך המטרה המנחה שלנו הייתה ותמיד תהיה לחולים ברחבי הארץ גישה לטיפול יעיל זה."
