BioCryst Pharmaceuticals, Inc. הודיעה היום על עדויות חדשות בעולם האמיתי המראות כי חולים עם אנגיואדמה תורשתית (HAE) שיש להם רמה ותפקוד נורמלי של מעכב C1 (HAE-nC1-INH) נרשמו ירידה בשיעורי ההתקף החודשיים לאחר התחלת הפה, פעם אחת- berotralstat יומי. בנוסף, הוצגו תוצאות חדשות ממכלול הראיות הגדול ביותר המתעד תוצאות בריאותיות שליליות הקשורות לשימוש מניעתי באנדרוגנים מוחלשים ב-HAE. נתונים אלו הוצגו בקונגרס של האקדמיה האירופית לאלרגיה ואימונולוגיה קלינית (EAACI) בוולנסיה, ספרד.
יעילות ובטיחות של berotralstat בחולים עם אנגיואדמה תורשתית עם מעכב C1 תקין: סדרת מקרים אירופאית
שישה חולים עם HAE-nC1-INH נכללו בניתוח. כולם קיבלו טיפול מונע לטווח ארוך (LTP), ואחד נשאר ב-LTP במקביל. לאחר שישה חודשי טיפול ב-Berotralstat, חמישה חולים הראו ירידה של 75 עד 100 אחוז בשיעור התקפי HAE שלהם, ומטופל אחד, שהיה במינון מקביל של חומצה טרנקסמית, הראה ירידה של 29 אחוז בשיעור התקפי HAE שלהם.
לא נרשמו תופעות לוואי הקשורות ל-Brotralstat בחמישה מתוך ששת החולים. מטופל אחד חווה סימפטומים במערכת העיכול בתחילת הטיפול, שהפכו קלים יותר לאחר השבועיים הראשונים ולא הובילו להפסקת הטיפול.
ד"ר מתיו בקלנד, אימונולוג יועץ בבית החולים המלכותי בלונדון, Barts Health NHS Trust העיר כי, "אנגיואדמה או הפרעות נפיחות ספונטניות משפיעות רבות על איכות החיים ובמקרים החמורים יותר יכולות להגביל את החיים. האבחנה של HAE-nC1-INH קשה מכיוון שאין בדיקה 'מהירה' ולעיתים קרובות יש עיכוב ארוך בקבלת הטיפול המתאים. עדויות אלו בעולם האמיתי מראות שחיי המטופלים עשויים להשתפר משמעותית על-ידי beroטרסטאט הפחתת חרדה הנגרמת מהטבע הבלתי צפוי של ההפרעה שלהם." ד"ר בקלנד היה תורם מוביל לסדרת המקרים שהוצגה ב-EAACI.
HAE-nC1-INH היא תת-הקבוצה הכי פחות נפוצה של HAE, שבה הרמות והתפקוד של מעכב C1 אינן נפגעות. במקרים מסוימים, לא זוהתה מוטציה גנטית ידועה הגורמת ל-HAE. HAE-nC1-INH נפוץ פי ארבעה מזה של מעכבי C1 חסר HAE.
לרעה חתוצאות בריאות ונקודות מבט של מטופל ורופא לגבי שימוש מוחלש באנדרוגנים באנגיואדמה תורשתית
בנוסף, הוצגו תוצאות חדשות ב-EAACI המוכיחות כי תוצאות בריאותיות שליליות קשורות לשימוש מוחלש באנדרוגנים כמניעה ל-HAE. המחקר העריך 108 מחקרים פרוספקטיביים ורטרוספקטיביים שפורסמו בין ינואר 1980 ליולי 2023 ודיווחו על תוצאות כמותיות הקשורות לשימוש מוחלש באנדרוגן בחולים עם HAE. אלה כללו ארבעה ניסויים קליניים, 43 מחקרים תצפיתיים, 37 דיווחי מקרה/סדרות ו-24 סקירות. נכללו גם מחקרים על עמדות המטופלים והרופאים ותפיסת הסיכון לגבי אנדרוגנים מוחלשים.
מחקר זה מציג את גוף העדויות העדכני והגדול ביותר המתעדות שטיפול מונע ב-HAE עם אנדרוגנים מוחלשים קשור לתוצאות שליליות קצרות טווח וסיכונים רציניים לטווח ארוך הכוללים אירועים קרדיווסקולריים מוגברים, נזק לכבד וסרטן. התוצאות השליליות הנפוצות והרחבות הקשורות לשימוש מוחלש באנדרוגן ב-HAE מחזקות שיש להעדיף אפשרויות טיפול בטוחות ונסבלות יותר ולהנגיש אותן למניעת HAE."
מרקוס מאורר, פרופסור לדרמטולוגיה ואלרגולוגיה ב-Charité – Universitätsmedizin ברלין ומכון פראונהופר לרפואה תרגום ופרמקולוגיה
המחקר מדגיש את הבסיס להנחיות הנוכחיות של ארגון האלרגיה העולמי/EAACI הממליצים להשתמש בטיפולים ממוקדים למניעת טיפול קו ראשון ארוך טווח והשימוש באנדרוגנים שמור רק כטיפול מונע לטווח ארוך.
