מרכז הסרטן המקיף של VCU Massey הוא האתר הראשון בארצות הברית שהופעל במחקר קליני שלב 2A העולמי, המעריך את PTX-100 (AKA GGTI-2418), מעכב מולקולות קטן בכיתה ראשונה בכיתה, לעיתים קרובות (GGT-1), לטיפול בטיפול נדיר (CTCLANT, (GGT-1), לטיפול ב- CTANEOS-TCLESER, CTCLES, CTCLES, CTCLES, CTCLES, CTCLES, CTCLES, CTCLES, CTCLES, CTCLES, CTANEL). לימפומה.
אמר SEBTI, דוקטורט, מנהל חבר למחקר בסיסי וכיסא משפחה מחירי מחקרי סרטן במאסי ופרופסור במחלקה לפרמקולוגיה וטוקסיקולוגיה בבית הספר לרפואה VCU, הוא המפגש המשותף של PTX-100 והמייסד המדעי ב- Presection Therapeutics, שהוא ממסמן את הניסוי.
"ניסוי זה משקף את המחויבות ארוכת השנים של מסי לתרגום תגליות מדעיות בסיסיות לטיפולים חדשניים שיכולים להועיל ישירות לחולים."
אמר SEBTI, PhD, פרופסור, המחלקה לפרמקולוגיה וטוקסיקולוגיה, בית הספר לרפואה, אוניברסיטת וירג'יניה חבר העמים
במחשבה על מסעו של PTX-100, העיר SEBTI, "כחוקר סרטן, אין הגשמה גדולה יותר מאשר לראות טיפול שהמציאת יחד במעבדה מתחילה להגיע לאלה הזקוקים לו ביותר. עם השקת ניסוי שלב 2 גלובלי זה של PTX-100 ב- CTCL, כאשר יש צורך בטיפולים חדשים בדחיפות, כי החלום הארוך-חלום מרגיש אמיתי.
לראות את ביתי האקדמי, מסי, להוביל את הדרך כאתר האמריקני הראשון לפתיחת ההרשמה למשפט זה, הוא אחד הרגעים המלהיבים והמצפילים בקריירה שלי, והוא תזכורת עוצמתית למה שהמדע יכול להשיג כאשר מונע על ידי מטרה ותשוקה.
הניסוי העולמי שלב 2A שהושק לאחרונה יירשם חולים עם CTCL בכל מרכזי סרטן אקדמיים מובילים בארצות הברית, אוסטרליה ואירופה, במטרה להעריך עוד יותר את היעילות והבטיחות של PTX-100 בחולים עם מחלה חוזרת או עקשן.
ככל הנראה, PTX-100 הוא מעכב ה- GGT-1 היחיד בהתפתחות קלינית ברחבי העולם, המייצג סוג חדשני של טיפולים ממוקדים. לאחר שהפגינו בטיחות וסימנים מוקדמים של פעילות קלינית במחקר שלב 1 באדם הראשון, PTX-100 התקדמה לקבוצת התרחבות שלב 1B התמקדה בחולים עם לימפומות תאי T, שם הראתה סימני יעילות מעודדים ופרופיל בטיחות חיובי.
בהתבסס על תוצאות אלה, PTX-100 קיבלה ייעוד תרופות יתום ממינהל המזון והתרופות של ארצות הברית עבור כל הלימפומות של תאי T, כמו גם ייעוד מהיר לטיפול בפטריות מיקוזיס חוזרות או עקשן, הצורה הנפוצה ביותר של CTCL.
CTCL הוא סוג נדיר של לימפומה שאינה הודג'קין בה תאים חיסוניים הנקראים תאי T הופכים לסרטניים ומשפיעים בעיקר על העור, וגורמים לכתמים מגרדים, אדומים, קשקשים העלולים להידמות לאקזמה או פסוריאזיס.
האנזים GGT-1 ממלא תפקיד קריטי בביולוגיה של סרטן, מכיוון שהוא חיוני להפעלת חלבוני RHO, RAC ו- RAL, מתגים מולקולריים המתווכים את הפעילות הגורמת לסרטן של ה- RAS האונקוגני, אחד האונקוגנים הנפוצים ביותר בסרטן האנושי.
SEBTI ועמיתיו חלוץ את התפתחותם של מעכבי GGT-1 שנועדו לחסום את מסלולי אפקטור RAS במורד הזרם, ובכך עוררו מוות תאים מתוכנת ולהפסיק את גידול הגידול במגוון מודלים של סרטן.
"ניסוי קליני שלב 2A גלובלי זה של PTX-100 יסייע במתן הרחבת הטיפול בחולים שלנו המאובחנים כחולי סרטן נדיר זה, שעבורו יש צורך בטיפולים חדשים בדחיפות", אמר רוברט א. ווין, מרפאה, מנהל ויו"ר ליפמן באונקולוגיה במאסי. "אנו גאים להפליא בד"ר סביס ובצוותו על גישור על הפער בין חדשנות מדעית ברמה העולמית לקהילות שאנו משרתים, ובסופו של דבר עושה צעדים משמעותיים במאבק בסרטן."
