מענק לחמש שנים של 2.8 מיליון דולר הוענק לחוקרים ב-UTHealth יוסטון על ידי המכון הלאומי לבריאות כדי להעריך את ההשפעות ארוכות הטווח על חולים שנרשמו לניסוי "Cryopreserved Human Tumbilical Cord as Patch Meningeal in Fetoscopic Spina Bifida Repair".
את המחקר מובילה Ramesha Papanna, MD, MPH, פרופסור בבית הספר לרפואה מקגוורן ב-UTHealth Houston ומנתח אימהי-עובר במרכז העובר של UTHealth Houston ובית החולים לילדים ממוריאל הרמן.
המימון יאפשר מעקב אחר חולים שנרשמו למחקר ייחודי מסוגו לתיקון עמוד השדרה העובר עד לגיל 30 חודשים.
החוקרים ינתחו תוצאות נוירולוגיות, מוטוריות והתפתחותיות ואת המתאם שלהן עם סמנים רדיולוגים של קשירת חוט השדרה בחולים שהיו חלק מהמחקר.
"זה מדהים שרעיון שהיה לנו לפני 13 שנים הפך לטיפול המשפר את התוצאות לילדים עם עמוד השדרה, ועוזר להם ללכת מוקדם יותר", אמר פפאנה, שזוכה להכרה בינלאומית בזכות מחקריו על שיפור התוצאות בעקבות התערבות עוברית וחוקרת שיטות למניעת לידה מוקדמת. "ההתקדמות מתפיסת הספסל לניסוי שלב 3 של ה-FDA – מגובה במענקי NIH – הייתה יוצאת דופן. המימון החדש הזה לניסוי היעילות, שכבר מראה רווחי ניידות, מדגיש את ההשפעה וההבטחה לחולים".
עמוד השדרה משפיע בערך על 1 מכל 2,875 לידות בארה"ב מדי שנה. הפגם בצינור העצבי מתרחש כאשר עמוד השדרה וחוט השדרה לא מצליחים להיסגר כראוי במהלך ההריון המוקדם, מה שמוביל לדרגות שונות של נכות כגון חולשת רגליים, שיתוק ובעיות בשלפוחית השתן או המעי. ניתן לסווג את המצב לשלוש רמות חומרה: spina bifida occulta (קלה), מנינגוצלה (בינונית) ומיאלומנינגוצלה (חמורה).
בעוד שאין תרופה, הטיפול במצב כולל ניתוח, טיפול רפואי מתמשך ופיזיותרפיה.
צוות UTHealth יוסטון נמצא כעת בשלבים מאוחרים של בדיקות של הניסוי לאחר שהשלים בהצלחה ניסוי היתכנות מוקדם כדי לבסס את בטיחות ההליך.
מטופלים שנרשמו לניסוי עוברים הליך פטוסקופי השונה מתיקון פתוח בתוך הרחם, המצריך חתך גדול ברחם ולידה בניתוח קיסרי. במקום זאת, צוות ההתערבות של העובר מתקן את הפגם בעמוד השדרה בשתי שכבות דרך שלושה חתכים קטנים ברחם באמצעות פטוסקופ, מצלמה ברזולוציה גבוהה וכלים כירורגיים זעירים. השכבה הראשונה נסגרת באמצעות מדבקת חבל טבור אנושית שנשמרה בהקפאה המונחת מעל חוט השדרה, ואחריה שכבה שנייה של סגירה ראשונית של העור. אמהות עוברות לידה נרתיקית, אלא אם יש אינדיקציה מיילדותית לניתוח קיסרי.
לאחר מסירתו, צוות מומחים, שהם חוקרים שותפים בניסוי, קובע פגישות להערכות מעקב בגיל 12 ו-30 חודשים.
הצוות כולל את סטיבן פלטשר, DO, ד"ר מארני רוז פרופסור לנוירוכירורגיה ילדים בבית הספר לרפואה מקגוברן ונוירוכירורג ילדים במרכז העובר של UTHealth Houston; גבריאל אנזוטו, MD, פרופסור משפחת Raghuthaman בנוירולוגיה ילדים ורפואת ילדים התפתחותית והתנהגותית בבית הספר לרפואה מקגוברן ורופא ילדים התפתחותי ב-UT Physicians; ו-Rajan Patel, MD, נוירורדיולוג ילדים בבית החולים לילדים בטקסס.
במהלך הפגישות הללו הילדים עוברים הערכות נוירולוגיות והתפתחותיות מקיפות וכן MRI של המוח וחוט השדרה.
מעקב חיוני, לא רק לטיפול בכל ילד אלא גם להצלחת המחקר. הערכות אלו מראות לנו כיצד ילדים מתקדמים לאחר טיפול חדשני זה ועוזרות לזהות הן תוצאות חיוביות והן כל תחום שעשויים להזדקק לתשומת לב."
Ramesha Papanna, MD, MPH, פרופסור, בית הספר לרפואה מקגוורן ב-UTHealth יוסטון
משתפי פעולה קליניים נוספים של UTHealth יוסטון למחקר כוללים את בית הספר לרפואה מקגוברן ו-KuoJen Tsao של מרכז העובר, MD, The Children's Fund, Inc. פרופסור נכבד בכירורגיית ילדים ומנתח כללי לילדים ובית חזה; ג'ימי אספינוזה, MD, פרופסור למיילדות, גינקולוגיה ומדעי הרבייה ו-OB-GYN; סמי בקלי, MD, עוזר פרופסור למיילדות, גינקולוגיה ומדעי הרבייה ומומחה לרפואת האם-עובר; פיטר יאנג, MD, עוזר פרופסור לנוירוכירורגיה ילדים ונוירוכירורג ילדים; ג'ייסון או, MD, עוזר פרופסור להדמיה אבחנתית והתערבותית ואורולוג ילדים; וסוזאן לופז, ד"ר, פרופסור לרפואת יילודים-סביב הלידה ורופאת ילודים. משתפי המחקר, חלק מהניסוי, כוללים את Lovepreet K. Mann, MBBS, פרופסור חבר למיילדות, גינקולוגיה ומדעי הרבייה, ואת Dejian Lai, PhD, פרופסור לביוסטטיקה בבית הספר UTHealth Houston of Public Health.
משפחות ורופאים המחפשים מידע נוסף על אופן ההרשמה לניסוי יכולים לבקר בדף הניסוי של UTHealth Houston Fetal Center.
