מכון קליפורניה לרפואה רגנרטיבית (CIRM), סוכנות תאי הגזע של המדינה, העניק מענק לשנתיים של 6 מיליון דולר לצוות במכון USC Dr. Allen and Charlotte Ginsburg for Biomedical Therapeutics ו- USC Roski Eye Institute. טיפול חדש לאחד הגורמים המובילים לעיוורון בקרב מבוגרים. המימון יאפשר לחוקרים לבצע מחקרים פרה-קליניים הדרושים לפני השקת ניסויים בבני אדם.
החוקרים שואפים להאיץ את ההתקדמות במלחמה בניוון מקולרי יבש (AMD), אשר משפיע על כ-16 מיליון אנשים בארה"ב. המחלה מקורה בפגיעה באפיתל הפיגמנט ברשתית (RPE), התאים התומכים בקולטני הפוטו של העין. הרשתית. תאי RPE מגנים, מאכילים ומשחזרים את המוטות והקונוסים הממירים אור לאותות הניתנים לקריאה על ידי המוח. AMD יבש, שבדרך כלל מתבטא באנשים בני 50 ומעלה, אינו ניתן כיום לריפוי ויכול בסופו של דבר להפוך את הסובלים לעיוורון משפטי.
אפשרויות הטיפול מוגבלות כיום לתוספי ויטמינים מבוססים וטיפולים חדשים לוויסות מערכת החיסון, שניהם יכולים רק להאט את התקדמות AMD יבש. אסטרטגיית USC הנתמכת על ידי CIRM נוקטת בגישה שונה לחלוטין -; זריקה המכילה תערובת של תרכובות משקמות, אנטי דלקתיות ונוגדי חמצון המשתחררות על ידי RPE בריא שמקורו בתאי גזע.
שום דבר שנמצא כרגע בחוץ לא עוצר או מחזיר את המחלה, וחולים רבים מתקדמים בסופו של דבר לעיוורון. יש צורך בגישה חדשה. אם נוכל לפתח את הזריקה הזו ולעצור את התקדמות המחלה או למעשה לשפר את הראייה, זה יהיה מדהים מנקודת מבט של המטופל".
מארק הומאיון, MD, PhD, חוקר ראשי, פרופסור באוניברסיטה לרפואת עיניים והנדסה ביו-רפואית ובעל בית הספר לרפואה קק של הקתדרה למדעי ביו-רפואה קורנליוס ג'יי פינגס ב-USC
הפרשות ה-RPE נגזרו מטיפול AMD יבש אחר שפותח על ידי Humayun ועמיתיו. הטיפול המקורי, שייכנס בקרוב לניסויים קליניים באמצע השלב, הוא מדבקה ניתנת להשתלה של תאי RPE שגדלו מתאי גזע, הממוסחרת על ידי Regenerative Patch Technologies. כאשר החוקרים גילו שהמדבקה עוזרת לתאי הרשתית הרבה מעבר לגבולותיה, הם התחילו לבדוק את ההשפעות של הנוזל שמשחרר המדבקה (כלומר, הפרשת).
תמיכת CIRM, החל משנת 2010, אפשרה לתיקון לעבור מפיתוח פרה-קליני לניסויים קליניים. בהתבסס על הצלחה זו, מימון CIRM אפשר אז לצוות לחקור בקפידה את ההשפעות המבטיחות של הפרשת RPE, וכתוצאה מכך מענק ה-CIRM החדש שנועד לגשר שוב בין מחקר מהמעבדה לבדיקות בשלבים מוקדמים בבני אדם.
"CIRM היה חשוב להפליא לעבודה הזו," אמר הומיון, שהוא המנהל המשותף של מכון עיניים של USC Roski ומנהל מכון USC גינסבורג לטיפול ביו-רפואי. "כל זה התאפשר בזכות תמיכת CIRM. קליפורניה באמת מובילה את הדרך במחקר תאי גזע לשורה של אתגרים בריאותיים הודות להשקעה ציבורית בקליפורניה".
המחקר הקרוב הממומן על ידי סוכנות תאי הגזע צובר תאוצה מצעדים אחרים שכבר ננקטו כדי להאיץ את הטיפול החדש לניסויים קליניים. החוקרים ניהלו סדרה של דיונים ראשוניים עם מינהל המזון והתרופות (FDA) וזיהו מתקני בדיקה וייצור של שותפים המוסמכים לפעול לפי שיטות עבודה טובות המוסדרות על ידי ה-FDA.
הטיפול החדש נועד להתערבות בשלבים מוקדמים יותר של AMD יבש. זה עשוי למלא תפקיד משלים עם התיקון, שמתייחס ל-AMD יבש מתקדם.
"בעיקרון, אנחנו מקבלים שתי זריקות לשער מאותו מוצר", אמר הומאיון. "אם נצליח, נוכל לכסות חולים מא' ועד ת' ברצף המחלה שלהם".
הוא מדגיש את החשיבות של מרכיב מרכזי נוסף -; שיתוף פעולה בין תחומי. מהנדסי ביו מבית הספר להנדסה של USC Viterbi יהיו חיוניים לפיתוח המדבקה, ו-Humayun יגייס מומחים של USC Viterbi בבינה מלאכותית כדי למקסם את פוטנציאל הריפוי של ההפרש מ-RPE שמקורו בתאי גזע.
"יש כל כך הרבה שילובים ותמורות עבור הכפתורים והמנופים הגנטיים שאנו יכולים להשתמש בהם, זה ייקח נצח אם רק תנסה אותם ברצף", אמר. "הקלט ההנדסי הוא קריטי. בינה מלאכותית תעזור לנו להבין טוב יותר כיצד לחדד ולשפר את הטיפול הזה. וכ'בית ספר של בתי ספר', USC מספקת תרבות וסביבה ייחודית לסוגים אלה של אינטראקציות בין תחומים שונים".
Humayun, זוכה המדליה הלאומית לטכנולוגיה וחדשנות, כבר בנה רקורד יוצא דופן של הצלחה בשיפור הטיפול באמצעות המחקר שלו. הוא הממציא הראשי של ה-Argus II -; המכונה גם "הרשתית המלאכותית" או "העין הביונית" -; מכשיר שהחזיר ראייה מוגבלת למאות שהיו עיוורים בעבר מאז אישור ה-FDA שלו ב-2013.
עבור רופא-חוקר זה, הסיכוי להרחיב את היתרונות שיצר עבור המטופלים מרגש בכמה חזיתות. הוא מכיר היטב את מחיר העיוורון; סבתו, שעזרה לגדל אותו, איבדה בסופו של דבר את ראייתה.
"אין תחושה אחרת כמו כשאתה מסוגל לעזור להחזיר את הראייה למישהו עיוור", אמר הומאיון. "מבחינה מקצועית, אתה לא יכול לבקש יותר מזה. ובנימה אישית, זה משפיע עליי מאוד בהתחשב בכל מה שסבתא שלי התכוונה לי".
