מדולובלסטומה של גידול מוח ממאיר בילדים מונעת על ידי חלבונים עמוק בתוך התאים הסרטניים, שלעתים קרובות אין עבורם תרופות יעילות זמינות. חוקרים מאוניברסיטת אופסלה זיהו טכניקה גנטית חדשה המאפשרת מיקוד של תאי גידול עם רמות גבוהות של חלבונים כאלה. ניתן להשתמש בטכניקה כדי לחסל תאים האחראים להישנות הגידול. התקווה היא לפתח תרופה יעילה נגד הישנות מחלה זו תוך מספר שנים.
מדולובלסטומה היא הצורה השכיחה ביותר של גידול ממאיר במוח בילדים ולעיתים קרובות ניתן לרפא אותה באמצעות ניתוח, הקרנות וכימותרפיה. עם זאת, בעוד שטיפול סטנדרטי זה יכול להיות יעיל בשלושה מתוך ארבעה מקרים, הוא משפיע גם על תאים נורמליים במוח הגדל של ילדים, מה שמוביל לרוב לתופעות לוואי לכל החיים. במקרים מסוימים, מתפתחת עמידות לטיפול סטנדרטי, הגורמת להישנות, אשר קשורה מאוד לתמותה מוגברת.
עובד כמו סוס טרויאני
פרדריק סוורלינג, חוקר מאוניברסיטת אופסלה, זיהה בעבר כי החלבון SOX9 מצטבר ברמות גבוהות בגרעין התא במהלך הישנות של מדולובלסטומה. החלבון SOX9 נקשר לרצפי DNA ספציפיים בגנום שלנו ובידע עליהם, הקבוצה של פרדריק סוורלינג בנתה וירוס המסוגל להדביק תאים סרטניים. הנגיף חודר לתאי הגידול ומכניס את רצף SOX9 המקושר לאנזים שיכול להרוג את הגידול.
"התרופה שלנו פועלת כמו סוס טרויאני שמדביק תחילה את תאי הגידול ומציגה את רצף ה-SOX9 שלנו המקושר לאנזים שמתנהג כמו שכירי חרב יעילים. במשך כמה ימים, אנחנו שוכבים נמוך ומחכים ש-SOX9 ייקשר לרצף בתאים שבהם הצטבר SOX9, שהם אלה שאנחנו רוצים לחסל. כשזה קורה, אנחנו מתחילים לטפל בסוס הטרויאנים שלנו בתרופה האנטי-ויראלית שלנו. הורג ביעילות את התאים הסרטניים המתחלקים", אומר פרדריק סוורלינג, שהוביל את המחקר.
בתאים של חולים עם מדולובלסטומה ובמודלים של בעלי חיים, הטיפול עבד היטב, והתרופה האנטי-ויראלית ganciclovir הגיעה ביעילות לגידולי המוח. הטיפול פעל גם באופן סינרגטי עם טיפול ההקרנות שניתן בדרך כלל לחולים אלה.
"אם הטיפול שלנו ישפר את יעילות הקרינה, ייתכן שניתן יהיה להשתמש במינוני קרינה נמוכים יותר כדי לחסל את הגידולים של הילדים. יש לקוות שזה אומר פחות תופעות לוואי עבור חולים אלה בטיפולים עתידיים", אומרת החוקרת טינה לין, שערכה את מחקרי הטיפול במעבדה.
התקווה היא לפתח תרופה יעילה
הטכניקה עדיין ניסיונית, אבל החוקרים עובדים כעת על פיתוח גרסאות בר-קיימא של השיטה שלהם שיכולות לשמש כריפוי גנטי בחולים. נכון לעכשיו, ישנם לפחות שמונה טיפולים גנטיים מאושרים המבוססים על וירוסים דומים לזה שנעשה בהם שימוש במחקר.
אנו מקווים להתחיל בניסויים קליניים תוך שנתיים עד שלוש, אבל זה דורש מימון משמעותי. למרבה הצער, סוג זה של טיפול גנטי עדיין יקר מאוד. אנו מקווים שהעלויות יפחתו עם הזמן, בהתחשב בכך שהנגיף שבו השתמשנו לא רק הוכח בטוח, אלא גם בעל יכולת מדהימה לחדור לתאים סרטניים הממוקמים עמוק בתוך איברים או במקומות שקשה להגיע אליהם כמו המוח".
פרדריק סוורלינג, חוקר, אוניברסיטת אופסלה
