שני חוקרים נברסקה השיקו חברת סטארטאפ שמטרתה להביא לשוק שיטה חדשנית לאספקת תרופות, כלים לעריכת גנים, פלסמידים ועוד למיקומים ממוקדים בגוף האדם.
Minovacca, שהתאגדה לאחרונה על ידי יאנוס זמפלני וג'יאנטאו גואו, תמסחר את השימוש באקסוזומי חלב אוניברסליים – ננו-חלקיקים טבעיים הכלולים בחלב – כדי להעביר מטען לתאים אנושיים. בהסתמך על טכניקות כימיה ביואורתוגונלית, החוקרים משיגים מסירה ספציפית למטרה על ידי הנדסה כימית וגנטית של האקסוזומים. NUtech Ventures, שלוחת המסחור ללא מטרות רווח של האוניברסיטה, הגישה פטנט על הטכנולוגיה.
הגמישות של הטכנולוגיה פירושה שהיא יכולה לשמש לטיפול במחלות נפוצות ונדירות כאחד – ברכה פוטנציאלית לקהילות מחלות נדירות, שנאבקות להשיג מימון מחקר בגלל בסיס החולים הקטן יחסית.
מכיוון שהטכנולוגיה שלנו כל כך מגוונת, איננו מוגבלים למחלה נדירה אחת מסוימת. אנחנו יכולים למעשה להשתמש באותה טכנולוגיה כדי להתאים למספר רב של מחלות נדירות. קבוצות מחלות נדירות כל כך אסירות תודה שאולי יש אור בקצה המנהרה".
יאנוס זמפלני, פרופסור וילה קאתר למדעי התזונה והבריאות
השקת החברה היא השיא של שנים של מחקר באוניברסיטת נברסקה-לינקולן, תחילה הוכיח את הכדאיות והבטיחות של אקסוזומי חלב כמנגנון תחבורה, ולאחר מכן שילוב של הנדסה גנטית וטכניקות כימיה ביו-אורתוגונלית המאפשרות משלוח ממוקד. זמפלני זוכה למימון מהמכון הלאומי למזון וחקלאות של משרד החקלאות של ארה"ב (A1511 Nanotechnology for Agricultural and Food Systems program), האתגר להעברת עורך הגנום הממוקד של המכון הלאומי לבריאות וקרן המחקר Syngap על שהניעו את המחקר לנקודה זו.
Minovacca פועלת לרישוי הטכנולוגיה באמצעות NUtech Ventures, וזמפלני שכר מנכ"ל בעל מומחיות בתעשיית התרופות. Minovacca רכשה שטחי משרדים בקמפוס החדשנות של נברסקה ומצפה להרחיב את המתקנים שלה לאחר איתור משקיעים.
החברה תפתח את הדלת להזדמנויות עבודה עבור סטודנטים הוסקרים בתחום התרופות. Minovacca מתכננת להעסיק סטודנטים של נברסקה שעבודתם תוביל את החברה לעבר אבן דרך גדולה: הגשת בקשה לתרופה חדשה לחקירת למינהל המזון והתרופות האמריקאי, שהיא בקשה רשמית למתן תרופה או מוצר ביולוגי לבני אדם.
אקזומי החלב הניתנים לתכנות של Minovacca מייצגים התקדמות משמעותית ביחס לגישות קיימות מכיוון שהם מאפשרים אספקה ממוקדת של תרופות עם רמה חסרת תקדים של עוצמה וסגוליות. זמפלני הדגימה לראשונה את הבטיחות והאפשריות של אקסוזומי החלב ופיתחה פרוטוקולים גנטיים להכנת אקסוזומי חלב הניתנים לתכנות. לאחר מכן הוא הביא את גואו, פרופסור לכימיה, על מנת לתכנן אסטרטגיה לכיוון האקסוזומים לתאים מסוימים בהתאם למחלה הנידונה.
הגישה שלהם היא לחבר שלושה פפטידים – שרשראות חומצות אמינו קצרות – לממברנה של כל אקסוזום. האחד הוא פפטיד בום, המכוון את האקסוזום להיקשר לאתר ספציפי בגוף. אחר הוא פפטיד "אל תאכל אותי", ששולח אותות ביוכימיים המאפשרים לאקסוזום לסכל הרס מקרופאגים. האחרון הוא פפטיד רטרופוזיציה, אשר מחזק את יכולת השרידות של האקסוזום ברגע שהוא נכנס לתאי המטרה.
Zempleni ו-Guo פיתחו גישה חדשה לעיגון הפפטידים לממברנה האקסוזום. הגישה המסורתית היא שימוש בעוגני שומנים, אך אלו מתנתקים כאשר הם נמשכים לתרכובות ליפופיליות אחרות בגוף. כדי למנוע זאת, הצוות יצר אתרי עגינה בחלבון ממברנה בשם CD81, המעוגן היטב לאקסוזום.
גואו השתמש בגישות כימיה ביו-אורתוגונלית כדי ליצור קישורים יציבים וקוולנטיים בין אתרי העגינה לבין הפפטידים. ערכת ההתקשרות מספקת יציבות ואחידות למבנה האקסוזום, ומגבירה את הכדאיות המסחרית של טיפולים המבוססים על אקסוזום חלב.
"הבטחת המבנה ההומוגני הזה תאפשר ל-FDA לראות שניתן לייצר את האקסוזומים באופן עקבי מאצווה לאצווה", אמר גואו.
האסטרטגיה מתגברת על אחד הפגמים העיקריים של גישות מתן התרופות הנוכחיות. לעתים קרובות, הטיפול מגיע לתאים מעבר למיקומים הממוקדים, וגורם להשפעות שליליות. לדוגמה, מטופלים המקבלים כימותרפיה מתמודדים לעתים קרובות עם נשירת שיער, הפרעות במערכת העיכול ופגיעה בתפקוד החיסוני.
"טיפולי כימותרפיה הורגים לא רק תאים סרטניים; הם הורגים כל תא שמתרבה במהירות", אמר זמפלני. "וזה משהו שאנחנו רוצים למזער בעזרת הטכנולוגיה שלנו."
זמפלני אמר כי הקמת Minovacca הייתה עקומת למידה תלולה והזדמנות להרחיב את החשיבה שלו מעבר למחקר היומיומי. כדי לתת שם לחברה, הוא התבסס על הידע שלו במיתולוגיה היוונית והרומית, הכוללת את המינוטאור, הכלאה בין אדם לשור. השם נועד לשקף את השימוש של החברה בחלב כדי לעזור לבני אדם – אך מכיוון ששורים אינם מייצרים חלב, זמפלני שינה את "טאור" ל"וואקה", המילה הלטינית לפרה.
לא משנה באיזה תפקיד הוא נמצא ביום נתון – יצירתי, מלומד או עכשיו יזם – המטרה של זמפלני היא תמיד זהה.
"זה אולי נשמע מופרך, אבל אם הייתה לי ברירה בין להרוויח 10 מיליון דולר בחברה או להציל 10 מיליון חיים, הייתי הולך על הצלת החיים", אמר. "אני לא בעניין הזה בשביל הכסף. זה עניין של לעזור לאנשים".
