המטופל הראשון שנרשם לניסוי קליני בינלאומי מתוכנן טופל במכון לחקר HonorHealth עם סוג חדש של טיפול חיסוני לאנשים עם מחלת נדירה של שרירים המכונה מיאסטניה גרוויס.
בפיתול רפואי מוזר, מחלה אוטומטית זו – בה נוגדנים מפריעים לקשר בין עצבים לשרירים – לרוב מכה נשים צעירות בשנות העשרים והשלושים לחייהן, וגברים מבוגרים בשנות ה -60 וה -70 לחייהם, אם כי זה יכול להשפיע על אחרים.
המחלה משפיעה על פחות מ -200 מכל מיליון אנשים. התסמינים נעים בין עפעפיים נופלים, בעיות לעיסה, עייפות כללית, קושי בבליעה ואפילו בעיות נושמות כאשר השרירים המקיפים את הריאות נחלשים. לעתים קרובות מטופלים מתקשים לבצע היגיינה וטיפוח בסיסיים; דברים פשוטים כמו לצחצח שיניים, להתקלח ולהתלבש.
"זה די מרגש", אמרה אן האץ ', דו, החוקרת העיקרית של ניסוי קליני בינלאומי זה (NTC06744920), אשר ישקול את הבטיחות והיעילות של תרופה בשם REMIBRUTINIB, המיוצרת על ידי נוברטיס פרמצבטיקה של באזל, שוויץ.
ד"ר האץ 'הסביר כי לראשונה במחלה זו התרופה תמקד בתאי B, סוג של תאי דם לבנים שעושה נוגדנים. בעוד שבדרך כלל חלק חשוב ממערכת החיסון של הגוף, היא אמרה, במאסטניה גרביס תאי דם לבנים מתפקדים מפריעים להודעות בין מערכת העצבים לשרירים במה שמכונה מסלול הצומת הנוירו-שרירי.
תרופה חדשה זו חוסמת חלק שונה מהמסלול מבעבר. יש לקוות, עם מנגנון פעולה חדש זה, תסמיני המטופל ישתפרו. "
אן האץ ', DO, החוקר הראשי לניסוי קליני בינלאומי NTC06744920
מכוון לאישור ה- FDA
אם יצליח, ניסוי קליני שלב III זה עלול להוביל לכך שהתרופה תאושר על ידי ה- FDA עבור Myasthenia Gravis. הטיפול כבר אושר לסוגים מסוימים של סרטן.
על משתתפי הניסוי להיות בני 18-75 עם אבחנה מאושרת של מיאסטניה גרביס. הם חייבים להיות מסוגלים לנשום ללא הנשמה ולהיות מסוגלים לבלוע בבטחה את התרופה דרך הפה. ניתן לעקוב אחר התקדמותו של המטופל עד 5 שנים.
