חולה טרשת נפוצה (MS) בבריטניה היה הראשון שקיבל טיפול בתאי CAR T, שהומצא על ידי חוקרי UCL, בניסוי קליני שבודק האם טיפול מותאם אישית זה יכול להאט או אפילו לעצור את התקדמות המחלה.
אמילי הנדרס, בת 37 מבושי בהרטפורדשייר, קיבלה את העירוי שלה ב-UCLH באוקטובר 2025 ומצפה להשתחרר מבית החולים.
היא אמרה: "אני מקווה שלקחו חלק בניסוי פירושו שלעולם לא אצטרך לחוות הישנות נוספת ושתסמיני הטרשת הנפוצה שלי לא יתקדם. אני יודעת שזה עדיין ניסיוני אבל זה מציע רציונל מדעי שכמורה לביולוגיה נראה לי הגיוני".
טרשת נפוצה היא מצב המשפיע על עצבים במערכת העצבים המרכזית (המוח וחוט השדרה). בטרשת נפוצה, ציפוי המיאלין המגן על העצבים ניזוק. זה גורם למגוון של תסמינים כמו ראייה מטושטשת ובעיות בתנועה, זיכרון וחשיבה.
אין תרופה לטרשת נפוצה, ולמרות שקיימים מספר טיפולים זמינים כדי לסייע בניהול הסימפטומים או להאט את התקדמות המחלה, אף אחד מהם אינו יעיל לחלוטין במניעת הישנות או התקדמות ארוכת טווח של המצב.
אבל עם טיפול בתאי CAR T (obecabtagene autoleucel, הידוע כ-obe-cel) שהוכח כיעיל ביותר בחולי סרטן דם, החוקרים הפנו את תשומת לבם למצבים אוטואימוניים כמו לופוס וכעת טרשת נפוצה.
טיפול בתאי CAR T פועל על ידי איפוס המערכת החיסונית על ידי דלדול תאי B, אשר נחשבים כמניעים את ההתקפה האוטואימונית בטרשת נפוצה. הטיפול משנה את תאי ה-T של המטופל עצמו כדי למקד ולחסל תאי B (שני סוגי תאי חיסון), שעלולים להוביל להפוגה ארוכת טווח ולעצירת התקדמות המחלה.
ד"ר קלייר רודי, חוקרת במכון הסרטן של UCL והמטולוגית יועצת של UCLH, שהייתה גורם מרכזי בשיתוף הפעולה של UCL/UCLH בטיפולים חדשים באמצעות טיפול בתאי CAR T, אמרה: "זה פנטסטי להיות מעורב בפיתוח אובסל עבור חולים עם טרשת נפוצה ומחקר קליני שלב I זה יעזור לנו להבין עד כמה בטוחה ואפקטיבית המטרה הסופית שלנו היא להגיע לתקופה ארוכה של מחלת טרשת נפוצה להחזרת המחלה. טיפול חד פעמי ב-CAR T."
החוקר הראשי של הניסוי הקליני, הנקרא AUTO1-MS1, הוא וואלאס בראונלי, נוירולוג יועץ ב-UCLH ומוביל קליני לטרשת נפוצה בבית החולים הלאומי לנוירולוגיה ונוירוכירורגיה.
ד"ר בראונלי אמר: "למרות שהטיפולים בטרשת נפוצה השתפרו באופן דרמטי בשנים האחרונות, אף אחת מהתרופות הזמינות לא עוצר לחלוטין הישנות או התקדמות המחלה. טיפול בתאי CAR T הוא גבול חדש ומלהיב בטיפול במצבים אוטואימוניים, וניסוי זה יהיה חיוני להבנת ההיתכנות והבטיחות של CAR T באנשים עם טרשת נפוצה".
למרות חוסר הוודאות אם הטיפול יעבוד עבורה, אמילי נשארת מרוכזת ומשתוקקת להתמודד עם מצבה בראש ובראשונה.
היא הוסיפה: "בסופו של דבר, אני עושה כמיטב יכולתי לשמר את היכולת שלי לחיות את החיים במלואם, וליהנות מהם עם משפחתי לאורך שנים רבות, ללא המגבלות שמחלה זו יכולה להביא. ההתמקדות שלי היא בחיים מלאים למרות טרשת נפוצה – להיות אישה, אמא, מורה, ומי שמסרבת להיות מוגדרת על ידי מחלה.
"המסע שלי עם טרשת נפוצה עוסק בבחירה ובפעולה. אני בוחר להיות פרואקטיבי, לחנך את עצמי ולהתמודד חזיתית עם חוסר הוודאות. למרות שהדרך לרוב בלתי צפויה ומרתיעה, אני מסרב לתת לטרשת נפוצה להכתיב את חיי ואני נשאר מלא תקווה, לא רק עבור עצמי אלא עבור אחרים שיום אחד עשויים להפיק תועלת מההתקדמות בטיפול".
ישנם יותר מ-150,000 אנשים עם טרשת נפוצה בבריטניה וכמעט 7,100 אנשים מאובחנים מחדש מדי שנה.
ד"ר פרדריק וונברג, מהמחלקה למחלות עצב-שריר ו-UCLH, אמר: "הניסוי הזה פתוח לחולים בבריטניה שאובחנו עם צורות חוזרות או פרוגרסיביות של טרשת נפוצה, שאינם מגיבים היטב לתרופות הטובות ביותר שכבר זמינות ושנכותם מחמירה. אנו מעודדים חולים בגילאי 18 עד 60 לדבר עם הנוירולוג שלהם ולבחון האם הם מתאימים לניסוי זה. שואפת לגייס עד 18 חולים ברחבי העולם עד תחילת 2027."
הטיפול בתאי CAR T שנבדק בניסוי קליני זה הומצא על ידי מדענים ממכון הסרטן UCL, בראשות ד"ר מרטין פול, והביא לתוצאות מבטיחות בטיפול בחולים עם סרטן דם אגרסיבי.
הדור השני של הטיפול בתאי CAR T עם Obe-cel הפחית את הרעילות החיסונית ונמשך זמן רב יותר בחולי סרטן דם, תוך התגברות על שתי מגבלות נפוצות של טיפולים מוקדמים יותר בתאי CAR T.
הוא קיבל רישיון על ידי UCL spinout Autolus ולאחרונה קיבל את אישור מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) והסוכנות הרגולטורית לתרופות ומוצרי בריאות בבריטניה (MHRA) ללוקמיה לימפובלסטית חריפה, אך הוא נותר טיפול ניסיוני במצבים אוטואימוניים.
ד"ר רודי וד"ר בראונלי נתמכים על ידי המכון הלאומי לחקר בריאות וטיפול (NIHR) UCLH Biomedical Research Center (BRC). ה-BRC היה חיוני לפיתוח הטיפול ב-CAR T ב-UCL וב-UCLH, אשר סייע בהנחת היסוד לניסוי זה, כאשר CAR T נבדק כעת בטרשת נפוצה.
פרופ' קארל פגס, מנהל המחקר של UCLH ומנהל ה- NIHR UCLH BRC, אמר: "המחקר הזה הוא דוגמה לאופן שבו אנחנו לוקחים טיפול חדש ומבטיח, שכבר הוכח שהוא עובד היטב בכמה סוגי סרטן, ומרחיב אותו לתחומי מחלה אחרים. זוהי עבודה פורצת דרך המשקפת את החוזקות המשולבות של UCLH ו-UCL, ומתאפשרת בזכות התמיכה הצמודה שלנו למחקר של ה-BioNIHR שלנו. קשרי עבודה עם תעשיית הביוטק. הודות למחקרים כמו זה, מטופלים רבים נוספים יוכלו להפיק תועלת מטיפול ב-CAR T בעתיד."
