Aptamer Group plc, מפתחת הרומן Optimer® קלסרים כדי לאפשר חדשנות בתעשיית מדעי החיים, מכריזה היום כי קושר האופטימר שלה נגד תאים הקשורים למחלת כבד פיברוטית, שפותחה לאספקה ממוקדת של מטענים טיפוליים למחלת כבד פיברוטית, נשלחה ל-15 חברת תרופות מובילה לצורך הערכה בעצמה. יישומים טיפוליים.
כלי המשלוח Optimer פותח כדי למקד באופן סלקטיבי לתאים הקשורים למחלת כבד פיברוטית, כחלק משותפות בתשלום עבור שירות עם חברת התרופות שהחלה בשנת 2020. עבודה שלאחר מכן ב- Aptamer Group בשילוב של Optimer עם מטען מודל של ריפוי גנטי, הראה שהאופטימר מאפשר מסירה סלקטיבית של הטיפול הגנטי במיוחד לתאי כבד אנושיים פיברוטיים בבדיקות מעבדה, ללא אינטראקציה עם סוגי תאי כבד אחרים.
זה מאפשר לריפוי הגנטי להיות יעיל בתאי מטרה של מחלת כבד פיברוטית, ללא השפעה על תאי הכבד הלא-מטרה. אפקט מובהק נראתה מהטיפול הגנטי שסופק על ידי אופטימר, בהשוואה לטיפול הגנטי בלבד, עם ערך p של פחות מ-0.01, מה שמצביע על כך שההסתברות לתוצאות אלו היא יותר מ-99% עקב מתן אופטימר של הריפוי הגנטי. .
מכיוון שהנתונים הללו מדגימים את האספקה הטיפולית המוצלחת באמצעות קלסר אופטימר, השותף התרופות ביקש דגימות של החומר להערכתו, במטרה לתת רישיון קלסר זה לפיתוח נוסף של תרופות כבד מדויקות חדשות. החומר הנדרש יוצר על ידי Aptamer Group ולאחר בדיקות פנימיות של החברה, שוחרר לשותף התרופות.
אספקה ממוקדת לאוכלוסיות תאים ספציפיות מראה שימוש הולך וגובר בכל מגזר התרופות, מכיוון שהיא טומנת בחובה פוטנציאל ליעילות מוגברת והפחתת תופעות הלוואי של תרופות. שותפויות מפורסמות לדוגמה לפיתוחי רפואה מדויקת ממוקדות כוללות את Ionis Pharmaceuticals Inc. המעניקה רישוי לרכב משלוח יחיד מבית Bicycle Therapeutics Inc. תמורת 45 מיליון דולר מראש, עם תשלומי אבני דרך ותמלוגים נוספים עבור כל תוכנית שפותחה במסגרת שיתוף הפעולה; שותפות של Takeda Pharmaceutical עם Peptidream Inc, כאשר Peptidream Inc מקבלת עד 3.5 מיליארד דולר לא כולל תשלומי תמלוגים עבור רכבי משלוח המכוונים למערכת העצבים המרכזית. שתי העסקאות הללו מדגימות את הדרישה הדחופה ואת הערכים הגבוהים הקשורים להתפתחויות ונכסים מסוג זה במגזר למיקוד מוצלח של רכבי משלוח.
ההערכות מצביעות על כך שבעולם, שני מיליון חיים אובדים מדי שנה כתוצאה ממחלת כבד, ו-1.5 מיליארד אנשים סובלים ממחלת כבד כרונית. מחלת הכבד השכיחה ביותר היא מחלת כבד סטאטוטית, המהווה ~60% מהמקרים, אשר בשלביה הגרועים ביותר ידועה כ-Statohepatitis הקשורה לתפקוד מטבולי (MASH) ועלולה להתקדם לסרטן הכבד.
למרות שכיחות זו, אפשרויות הטיפול מוגבלות, כאשר רק תרופה אחת מאושרת כיום עבור MASH ופיברוזיס בכבד. ניתן לשלב את כלי הלידה של Aptamer בפשטות עם טיפולים גנטיים או מטענים טיפוליים אחרים כדי לאפשר פיתוח גישות רפואה מדויקות חדשות לטיפול במחלות כבד פיברוטיות וסרטן כבד באזור זה של צורך גבוה שאינו מסופק.
"אנו שמחים להיות מסוגלים לספק את קלסרי האופטימר שלנו לשותף הפארמה שלנו לצורך הערכה. המשוב החיובי שלהם על הנתונים הפנימיים שלנו מצביע על כך שהקלסרים של אופטימר יכולים לעלות על המולקולות האלטרנטיביות שהם בודקים כעת."
ד"ר ארון טולי, מנהל טכני ראשי של קבוצת Aptamer
"עבור טיפול גנטי, מתן אפשרות אספקה ממוקדת של תרופות פונקציונליות לרקמות חדשות נותרה אתגר תרגום מרכזי המונע את ההכרה המלאה בפוטנציאל של טיפול גנטי. מחקרים פנימיים שלנו מצביעים על כך שהתגברנו על הבעיות הללו בפיתוח קלסרים אלה של אופטימר, ויכולים להציע תקווה חדשה לתרופות מדויקות למחלות כבד, קבוצת חולים שזוכה למצוקה עצומה עם אפשרויות טיפול מוגבלות. אני מצפה לתמוך בשותפים שלנו בשימוש שלהם ברכבי משלוח אופטימר ולעדכן את השוק ככל שהשותפות הזו מתקדמת".
ד"ר ארון טולי, מנהל טכני ראשי של קבוצת Aptamer
