החוקרים מפתחים רפואת mRNA המווסתת את עצמה המתאימה את ייצור החלבון על בסיס אותות הקשורים למחלות.
צוות מחקר מאוניברסיטת אוסאקה והמכון למדע טוקיו פיתח מעמד פורץ דרך של תרופות mRNA שיכולות לחוש שינויים בגוף ולהתאים באופן אוטונומי את השפעתם הטיפולית. חדשנות זו סוללת את הדרך לטיפולי דיוק שאינם רק יעילים יותר, אלא גם בטוחים יותר-על ידי ייצור בדיוק הכמות הנכונה של הרפואה המבוססת על אותות ביולוגיים בזמן אמת.
רפואת ה- mRNA החדשה פועלת על ידי תגובה ל"גורמים הומוריים "ספציפיים, כמו הורמונים או מולקולות הקשורות לדלקת, המסמנים את מצב המחלה בגוף. כאשר גורמים אלה קיימים, ה- mRNA מתאים את מיוצר חלבון טיפולי. זה מאפשר לתרופה להסתגל לשינויים בגוף – ממש כמו תרמוסטט חכם מתאים את טמפרטורת החדר.
כדי להשיג זאת, הצוות עיצב מערכת באמצעות שלושה mRNAs סינטטיים:
- MRNA המייצר חלבון קולטן לגילוי אותות מחלה,
- MRNA שעושה חלבון רגולטורי לשליטה בתרגום,
- MRNA טיפולי המקודד את תרופת החלבון עצמה.
רכיבים אלה עובדים יחד כמו מעגל לוגיקה. כאשר מתגלה מולקולת יעד כמו הורמון או אות דלקתי, המערכת מפעילה את החלבון הטיפולי.
הצוות הדגים כי מערכת זו יכולה להגיב למולקולות שונות הקשורות למחלות, כמו ארגינין וסופרסין (הורמון הקשור לאיזון מים), פרוסטגלנדין e2 (סמן לדלקת), וברדיקינין (קשור לכאב). בניסוי אחד המערכת הצליחה לדכא אותות דלקתיים על ידי ייצור חלבונים אנטי דלקתיים רק כאשר התגלה הסמן הדלקתי.
תרופות מסורתיות מספקות מנה קבועה, ללא קשר למצבו של המטופל בכל רגע נתון. מינון יתר עלול להוביל לתופעות לוואי, בעוד שמינון תחתון עשוי להפחית את האפקטיביות. מערכת חדשה לוויוסת עצמית זו מציעה פיתרון – תרופה המתכוונת את עצמה בזמן אמת כדי להתאים למה שהגוף צריך.
טכנולוגיה זו יכולה להיות שימושית במיוחד עבור מצבים המשתנים לעתים קרובות, כמו כאב כרוני או מחלות דלקתיות. זה יכול לשמש גם לשיפור הבטיחות והיעילות של חיסוני mRNA על ידי התאמת תגובות חיסון לפי הצורך.
זהו צעד עיקרי לעבר טיפול ב- mRNA מדויק. מאפיין מפתח אחד במערכת שלנו הוא שכל הרכיבים מיוצרים כולו מ- mRNA. על ידי שילוב חישה ותגובה בתרופה עצמה, אנו יכולים להפחית את תופעות הלוואי ולייעל את הטיפול – הכל ללא שליטה חיצונית. "
Hideyuki Nakanishi, אחד החוקרים המובילים
