הסטארט-אפ TIXiMED, Inc. של אוניברסיטת אלבמה בברמינגהם, קיבלה אישור ממינהל המזון והתרופות של ארצות הברית להמשיך לניסויים קליניים במסגרת תרופה חדשה לחקירת TIX100, התרופה החדשה שלה לסוכרת מסוג 1. זה מייצג אבן דרך מרכזית בפיתוח גישה חדשה זו לטיפול ב-T1D ומעניק ל-TIXiMED אור ירוק להתחיל מחקרים בבני אדם עם TIX100.
הפיתוח של TIX100 מבוסס על עשרות שנים של מחקר של ענת שלו, ד"ר, משפחת ננסי ר ויוג'ין ג' גוולטני, יו"ר חקר סוכרת נעורים באגף UAB לאנדוקרינולוגיה, סוכרת ומטבוליזם במחלקה לרפואה והמנהל של UAB Comprehensive Diabetes Center.
מכיוון ש-TIX100 זמין דרך הפה, הוא מבטיח להקל על הנטל של זריקות אינסולין יומיות מרובות או עירוי אינסולין שאנשים עם T1D תלויים בהן. אנחנו כל כך נרגשים לראות את העבודה שלנו מתורגמת לטיפול טוב יותר בסוכרת שעשוי להשפיע על כל כך הרבה אנשים ולספק פריצת דרך ל-T1D."
אנת שלו, ד"ר, יו"ר משפחת ננסי ר' ויוג'ין ג' גוולטני לחקר סוכרת נעורים
לפני השימוש הראשון בבני אדם, כל תרופה חדשה חייבת לעבור בדיקת בטיחות קפדנית. כדי לקבל אישור IND, TIX100 עבר בדיקות פרמקולוגיה וטוקסיקוקינטיקה מקיפות של בטיחות, כמו גם פיתוח כימיה, ייצור ובקרה משוכללים כדי להבטיח מוצר תרופתי טהור במיוחד בדרגה רפואית לניסוי הקליני הקרוב.
שלו ציין כי TIX100 הוא מעכב TXNIP חזק, יעיל וספציפי וככזה מתפקד באופן שונה מכל תרופה מאושרת לסוכרת. על ידי קידום תפקוד תקין של תאי איים, הוא מכוון עוד יותר לגורם הבסיסי העיקרי למחלה.
בסוכרת, TXNIP, חלבון המעורב בעקה חמצונית, מוגבר באיי הלבלב וגורם למוות של תאי בטא ולתפקוד לקוי. המחקר של שלו הראה שעיכוב TXNIP מגן על תאי בטא ומקדם בריאות ותפקוד תאי בטא.
שלו זיהה לראשונה את TXNIP בשנת 2002 באיים אנושיים שנחשפו לגלוקוז גבוה והמשיך והראה כי יש לו תפקיד חשוב ברעילות גלוקוז ובאיבוד תאי בטא סוכרתיים.
במהלך שני העשורים הבאים, שלו התעמק יותר בתפקיד TXNIP. מעבדת שלו מצאה שמחיקה גנטית של TXNIP מגינה מפני סוכרת במודלים שונים מבלי לגרום להשפעות מזיקות. יתרה מכך, עיכוב TXNIP תרופתי לא ספציפי לא רק מנע, אלא גם הפך סוכרת גלויה.
השפעות מועילות אלו של עיכוב TXNIP הומחשו במודלים שונים של סוכרת עכברים וכן בבני אדם עם T1D, מה שמאשר את יכולת התרגום של גישה זו. באמצעות אותם מודלים פרה-קליניים של סוכרת, מעבדת שלו הצליחה לבדוק את TIX100 וצפה בהשפעות נוגדות סוכרת בולטות עוד יותר. אלה כללו גם נורמליזציה של הפרשת גלוקגון תאי אלפא, סוגיית סוכרת שקשה לטפל בה.
T. Michael Goodrich, II, JD, נשיא ויו"ר דירקטוריון ב- TIXiMED, Inc., ומנהל ב-First Avenue Ventures Life Science, ברמינגהאם, אלבמה, אומר שהוא מאוד מרוצה ש- TIXiMED קיבל את אישור ה-IND הזה מה-FDA.
"זה מתגמל ביותר לראות את אחד מהסטארטאפים שלנו מגיע לאבן דרך חשובה כל כך, ואני בטוח שההצלחה המתמשכת של TIXiMED תשמש דוגמה מצוינת למה שאנחנו יכולים להשיג בעת מסחור נכס אוניברסיטאי, הן מנקודת מבט עסקית והן במונחים של השפעה חיובית על הקהילה המקומית והעולמית", אמר גודריץ'.
TIXiMED החלה כסטארט-אפ במכון ביל ל. הארברט לחדשנות ויזמות. בשנת 2022 זכתה שלו בפרס EntrepreHER על שלושת עשורי הניסיון שלה בחקר סוכרת ובפיתוח משטרי טיפול משנים מחלות, כולל ייסוד TIXiMED.
"אנו שמחים לשמוע שה-FDA נתן אישור IND חיוני ל-TIX100 ומצפים לראות את התוצאות מניסויים קליניים בבני אדם", אמרה Kathy Nugent, Ph.D., מנכ"לית HIIE. "בעולם פיתוח התרופות מדובר באבן דרך משמעותית. אנו מאמינים במחקר של ד"ר שלו וגאים לקחת חלק בפיתוחו".
חטיבת UAB לאנדוקרינולוגיה, סוכרת ומטבוליזם במחלקה לרפואה ובמרכז UAB Comprehensive Diabetes הם חלק מבית הספר לרפואה של UAB Marnix E. Heersink.
