עבור אנשים המאובחנים עם טלנגיקטסיה מקולרית מסוג 2 (Mactel)-מחלת רשתית נדירה ומתקדם לאט-לא היו טיפולים שאושרו על ידי FDA (או אחרים) כדי להאט או להפסיק את אובדן הראייה. זה השתנה ב- 6 במרץ 2025, באישור אנצ'לטו (Revakinagene Taroretcel-Lwey), מכשיר מושתל בניתוח שנועד לשמור על ראייה באנשים עם מצב זה.
מקורותיו של אנצ'לטו, שפותחה על ידי חברת הביוטק, נוירו-טק פרמצבטיקה, נובעת משותפות ארוכת שנים בין מעבדת המחקר סקריפס של הרופא-מדען מרטין פרידלנדר לבין המכון המחקר הרפואי Lowy. זה מסמן את הטיפול ה -17 שאושר על ידי ה- FDA שיצא מהעבודה במחקר סקריפס. המכשיר צפוי להיות זמין לחולים בארה"ב ביוני 2025.
"המחויבות של המשפחה Lowy למציאת טיפול באמצעות תמיכתם יוצאת הדופן בפרויקט Mactel ובמכון המחקר הרפואי Lowy, שהועמדו לעבודה שהופקה על ידי Scripps Research, Neuroytech, וקונסורציום בינלאומי של מדענים וקלינאים-הוא עדות, כך נמסר כי חשיבותו של שיתוף פעולה, כך נמסר כי חשיבותו של שיתוף פעולה, כך אומרת שיתוף הפעולה שלהם, חשיבותם, עם חשיבותם, אשר נוהגים לחקור אותם. לאנצ'לטו.
Mactel משפיע על החלק המרכזי של הרשתית, החיוני לחזון חד ומפורט. אנשים הסובלים מהמחלה מתקשים לרוב לקרוא, לזהות פרצופים או רואים סימפטומים פרטים נאים המחמירים בהדרגה לאורך זמן. כדי להאט את ההתקדמות הזו, Encelto מספק מינון קבוע של גורם נוירוטרופי צלילי (CNTF), חלבון המתרחש באופן טבעי התומך בהישרדות ובריאותם של תאי עצב-כולל קולטני פוטו ברשתית. CNTF משמש כמגנה עצבי, כלומר הוא מסייע להגן על תאים אלה מפני נזק לעיכוב התהליך הניווני.
אישור ה- FDA נתמך על ידי שני מחקרים קליניים שלב 3 המראים כי השתל האקלטו האט את אובדן תאי הרשתית לחשיית האור אצל אנשים עם Mactel במשך 24 חודשים. מכשירים שהוסרו מעיני החולים לאחר 14.5 שנים עדיין ייצרו רמות של CNTF הדומות למה שהם מייצרים בזמן ההשתלה, מה שמרמז שהמכשיר צריך להישאר יעיל הרבה מעבר לשנתיים שנצפו בניסויים. זה נבדק עוד יותר במחקרי שלב 4 מורחבים.
זו הפעם הראשונה שטיפול מבוסס תאים המספק מגן עצבי אושר לטיפול במחלה ניוונית. "
מרטין פרידלנדר, רופא-מדען, מחקר סקריפס
כעת, נשיא מכון המחקר הרפואי Lowy, מילא פרידלנדר תפקיד פעיל בעיצוב הקרן המדעית של אנטלטו וסייע להניח את היסודות להתפתחותה הקלינית באמצעות עבודה קודמת מצוות המחקר שלו ב- Scripps.
תחילה האמינו כי MacTEL הייתה הפרעה בכלי הדם מכיוון שהדמיה מוקדמת הראתה נימים חריגים, דולפים בסמוך למרכז הרשתית. אולם פרידלנדר והמעבדה שלו עזרו לחשוף שהנושא האמיתי היה התנוונות עצבית-המוות ההדרגתי של קולטני פוטו ותמיכה תאי גלייה. במחקר מפתח של הוכחת קונספט שפורסם ב כתב העת לחקירה קלינית בשנת 2009 הם הראו כי ניתן להשתמש בטיפול גנטי כדי לספק מגן עצבי ישירות לרשתית במודל פרה -קליני הדומה למחלה, האטה ביעילות או מונעת אובדן תאים.
ההצלחה המוקדמת הזו סללה את הדרך להתפתחות נוספת של אנצ'לטו. כמה שנים לאחר מכן אובחן בן למשפחת Lowy כחולה Mactel. החיפוש של המשפחה אחר טיפול הפך לכוח המניע שמאחורי פיתוח טיפול ממוקד וממוקד למקטל-שבסופו של דבר יהפוך לאנגלו.
בהתבסס על ממצאיו ב -2009, החל פרידלנדר לחפש דרך להעביר CNTF לחולים בצורה בטוחה ומתמשכת. הוא התחבר מחדש עם חברת Neurotech-A שעבד איתה בשנות התשעים-לחקור תוך שימוש באחד המכשירים שלה שפותחו במקור לטיפול בתנאי רשתית אחרים. יחד הם בדקו את השימוש בתאי קפסולה זעירה מבוססת קולגן המכילה תאי אפיתל של פיגמנט רשתית (RPE), המסייעים להזין את הרשתית ולתמוך בבריאות פוטו-קולטנית. לאחר שהושתל בחלק האחורי של העין, המכשיר משחרר את CNTF בדרך מבוקרת וארוכת טווח תוך הגנת תאי RPE מפני התקפה על ידי מערכת החיסון של הגוף.
Encelto מוערך גם בגלל תנאים ניווניים נוירווסקולריים מעבר למקטל. המעבדה של פרידלנדר בוחנת כעת את הפוטנציאל שלה לספק מולקולות טיפוליות אחרות למחלות כמו גלאוקומה וניוון מקולרי הקשור לגיל.
"הרשתית היא הרחבה של המוח, ולכן הדבר מרמז גם כי ניתן להשתמש במגני עצב למניעת התנוונות עצבית במחלות אחרות", אומר פרידלנדר.
הוא מוסיף כי ההצלחה של אנצ'לטו היא שיא של שנים של מחקר, התמדה ופתרון בעיות של אנשים רבים—מחקרי המעבדה המוקדמים ביותר לשלבים הסופיים של הבדיקה הקלינית.
"אין סיפוק גדול יותר עבור קלינאי-מדען מאשר להיות מסוגל למצוא טיפול שיוכל להשפיע על מאות אלפי חולים", אומר פרידלנדר. "זה מתגמל מאוד לקחת משהו מספסל המעבדה ולמעשה להביא אותו למיטה."
