סרקומה של יואינג היא אחד ממקרי סרטן העצמות הנפוצים ביותר אצל ילדים, ואם היא מתפשטת, היא עלולה להיות קטלנית. מחקר אחד מצא כי פחות מרבע מהילדים עם סרקומה של Ewing רב-גרורות שרדו חמש שנים לאחר האבחנה שלהם. כעת מדענים גילו שלתרופה בשם פזופאניב הייתה הצלחה מדהימה בטיפול בקבוצה קטנה של חולים צעירים. 85% מהמטופלים שלהם שרדו שנתיים לאחר האבחנה, ושני שלישים לא ראו התקדמות המחלה. הצוות קורא למחקרים גדולים יותר שיוכלו לפתח טיפול זה עוד יותר.
"שיעורי ההישרדות היו גבוהים יותר מאשר בבקרות היסטוריות, מה שמצביע על כך שזה עשוי להאריך חיים, וחשוב מכך, לעשות זאת מבלי להוסיף רעילות חמורה", אמרה פרופ' אנה רסיבורסקה ממכון לאם וילד בוורשה, המחברת הראשית של המאמר ב- גבולות באונקולוגיה. "יתרה מכך, איכות החיים של הילדים המטופלים הייתה טובה. לאחר סיום הטיפול ה-IV יכלו המטופלים לקבל פזופניב כטיפול ביתי".
בזמן שאנו מחכים לאפשרויות טיפול חדשות, ניתן ליישם את התרופה הקיימת הזו כדי לשפר את התוצאות בחולים בסיכון גבוה מאוד. זה פותח את הדלת לטיפולים ממוקדים מוקדם יותר במהלך המחלה, שיכולים לשפר את ההישרדות ואיכות החיים".
פרופ' אנה רסיבורסקה, מכון לאם וילד בוורשה
מציל חיים פוטנציאלי
Pazopanib פותח במקור עבור קרצינומה של תאי כליה. אך לאחר הצלחה מסוימת בחולים מבוגרים עם סרקומה של יואינג, Raciborska וצוותה ניסו לשלב אותו במשטרי הטיפול של ילדים חולים עם סרקומה של יואינג רב-גרורות, בתקווה ששילובו עם טיפולים אחרים יביא לתוצאה טובה יותר על ידי מיקוד להיבטים שונים של הסרטן בו זמנית.
"פזופניב הוא גלולה שחוסמת את יכולת הגידול להצמיח כלי דם חדשים, שגידולים צריכים כדי לשרוד ולהתפשט", אמרה Raciborska. "על ידי ניתוק 'אספקת הדם' הזו, ככל הנראה התרופה הופכת את הגידולים לחלשים ורגישים יותר לכימותרפיה ולהקרנות. הדבר עשוי להאט את המחלה ולסייע לטיפולים הקיימים לעבוד טוב יותר".
בין השנים 2016 ל-2024, 11 מטופלים צעירים קיבלו פזופניב לצד טיפולי קו ראשון סטנדרטיים במכון לאם וילד בוורשה. הצלחת הטיפול הנוסף הזה עוקבה כחלק מהטיפול השוטף שלהם, עם הדמיה ובדיקות מעבדה, ומעקב קפדני אחר כל תופעות הלוואי האפשריות. המטרה הייתה לקבוע אם הטיפול הנוסף עזר לשלוט בסרטן שלהם, והאם ניתן לטפל בתופעות לוואי כלשהן.
שביב של תקווה
גילאי 11 המטופלים נעו בין חמש ל-17 כשהחלו ליטול פזופניב. הם נטלו פזופניב במהלך ואחרי הכימותרפיה שלהם, למרות שהטיפול הושהה לצורך ניתוח והופסק אם המחלה התקדמה או שהחולים חוו תופעות לוואי בלתי מקובלות. בממוצע, החולים נטלו פזופניב במשך 1.7 שנים. בזמן הכתיבה, שישה עדיין נטלו פזופניב.
חמישה ילדים עברו ניתוח בגידול הראשוני שלהם, בעוד שלושה קיבלו השתלות תאי גזע ו-10 טיפולי הקרנות. הדמיה הראתה שכל המטופלים מלבד אחד הגיבו בבירור לטיפול. סרטן של ילד אחד התקדם, שניים נסוגו ואחד מת למרבה הצער – אך 10 חולים עדיין בחיים. למרות ששילוב טיפולי סרטן טומן בחובו סיכון להגברת הרעילות של הטיפול, גם פזופניב נסבל היטב, עם תופעות לוואי מינימליות שניתן לטפל בהן.
המדענים חישבו שיעור הישרדות כולל לשנתיים של 85.7%, בעוד ש-68.2% מהחולים הגיעו לסוף השנה השנייה ללא 'אירוע' חדש, כלומר הסרטן שלהם נשאר יציב. זוהי תוצאה טובה יותר ממחקר קודם על מטופלים מבוגרים, המצביע על כך שפזופאניב יכול להיות יעיל יותר ונסבל טוב יותר בילדים, או כאשר ניתן מוקדם יותר במהלך הטיפול.
עם זאת, החוקרים מדגישים שצריך לעשות הרבה יותר עבודה בקבוצות מטופלים גדולות יותר כדי לאמת את התוצאות המוקדמות המרגשות הללו. סרקומה של Ewing רב-גרורות היא נדירה, ולכן יש מעט ניסויים קליניים אקראיים בקנה מידה גדול המכוונים אליה. אבל בעוד טיפולים חדשים נמצאים בפיתוח, החוקרים מעודדים את הקהילה המדעית לבדוק את השימוש בפזופניב כאפשרות לעזור לילדים עם גרורות קשות בהמשך.
"למרות שהתוצאות מעודדות, יש צורך בניסויים מבוקרים גדולים יותר לפני שינוי הפרקטיקה הסטנדרטית", אמרה Raciborska. "המחקר שלנו יכול לשמש בסיס ליצירת ניסויים קליניים פרוספקטיביים ורב-מרכזיים כדי לאשר את התוצאות המבטיחות הללו. עם זאת, זה דורש עבודה רבה ומחויבות של משאבים. אולי תוכניות עתידיות של האיחוד האירופי יאפשרו זאת. אנו מקווים שזה יתאפשר".
