מחקר חדש שהוצג היום ב-ECTRIMS 2024 מגלה כי התחלת טיפול בנוגדנים חד שבטיים במהלך הילדות, במקום דחיית הטיפול עד לבגרות מוקדמת, מפחיתה משמעותית נכות ארוכת טווח בחולי טרשת נפוצה (MS).
המחקר, שהשתמש בנתונים ממרשם הטרשת הנפוצה הצרפתי, רישום הטרשת הנפוצה האיטלקי ומרשם MSBase העולמי, ניתח את התוצאות של 282 חולים עם טרשת נפוצה בילדים שהחלו לחוות תסמינים לפני גיל 18 שנים. המטופלים חולקו לשתי קבוצות על סמך מתי התחילו טיפול נוגדנים חד שבטיים: בין הגילאים 12-17 או 20-22 שנים.
כדי להבטיח השוואה בין הקבוצות, החוקרים השתמשו בשקלול טיפולי הסתברות הפוכה המבוססת על ציוני נטייה, שהתייחסו להבדלים הבסיסיים בגורמים כמו מין, גיל בהופעת הסימפטומים, זמן מההתחלה לטרשת נפוצה מוגדרת קלינית ומספר ההתקפים. גישה זו אפשרה הערכה ברורה כיצד העיתוי של התחלת טיפול ביעילות גבוהה משפיע על תוצאות מוגבלות מגיל 23 ומעלה.
באמצעות שימוש ב-Expand Disability Status Scale (EDSS) למדידה ולמעקב אחר התקדמות מוגבלות בטרשת נפוצה, המחקר הראה שלמטופלים שהחלו טיפול בין הגילאים 12-17 שנים (39% מקבוצת המחקר) הייתה עלייה מוחלטת ממוצעת של 0.40 בלבד. נקודות ב-EDSS, בהשוואה לעלייה של 0.95 נקודות באלו שהחלו טיפול מאוחר יותר (61% מקבוצת המחקר).
בין הגילאים 23 ל-27, העלייה בציוני EDSS מהבסיס היה נמוך ב-0.57 נקודות בקבוצת הטיפול המוקדם בהשוואה לקבוצת הטיפול המאוחר. היתרונות של טיפול מוקדם נמשכו לאורך כל תקופת המעקב החציונית של 10.8 שנים.
הסיכון הנמוך באופן משמעותי להתקדמות לרמות נכות גבוהות יותר בקבוצת הטיפול המוקדמת היה ברור במיוחד בטווח הנכות הבינוני, שבו התקדמות נוספת הופחתה בעד 97%".
ד"ר סיפת שרמין, עמיתת מחקר ביחידה למחקר תוצאות קליניות (CORe), אוניברסיטת מלבורן ומובילת המחקר
"מחקר זה מדגיש את החשיבות הקריטית של התערבות מוקדמת בטרשת נפוצה בילדים", מדגיש ד"ר שרמין. "הממצאים שלנו מצביעים על כך שהתחלת טיפולים ביעילות גבוהה כמו אוקרליזומאב, ריטוקסימאב או נטליזומאב במהלך הילדות יכולה להוביל לשיפור משמעותי בתוצאות ארוכות טווח, לשמר תפקוד נוירולוגי ולהפחתת התקדמות מוגבלות."
נכון להיום, הגבלות רגולטוריות, עקב עדויות מוגבלות ליעילות, בטיחות והשפעה של נוגדנים חד שבטיים על התפתחות ילדים, מעכבות לעיתים קרובות את הגישה לטיפולים אלו עבור חולי טרשת נפוצה בילדים עד לבגרות. "ממצאים אלה הם טיעון חזק לחשיבה מחודשת על הנחיות הטיפול הנוכחיות", קורא ד"ר שרמין. "על ידי מתן גישה מוקדמת יותר לטיפולים יעילים, נוכל לשפר משמעותית את איכות החיים של ילדים עם טרשת נפוצה ולהפחית את הנטל של נכות ארוכת טווח."
במבט קדימה, צוות המחקר מוקדש לייצר ראיות נוספות לתמיכה בטיפול פרואקטיבי בטרשת נפוצה בילדים, תוך התמקדות מיוחדת בהערכת הסיכונים ארוכי הטווח של טיפולים מדכאים חיסוניים באוכלוסייה זו.
