הניסוי הקליני הגדול ביותר בעולם בטיפולים להאטה או עצירה של התקדמות מחלת פרקינסון יצא לדרך, בהובלת חוקרים ב-UCL ובאוניברסיטת ניוקאסל.
הפרויקט 26 מיליון פאונד מאיץ את החיפוש אחר טיפולים יעילים עם עיצוב ניסוי חדשני וגמיש הבודק מספר טיפולים במקביל. על ידי בדיקת יותר תרופות ביעילות רבה יותר מאי פעם, הניסוי עשוי לקחת עד שלוש שנים מהזמן הדרוש לבדיקת מועמד לתרופה.
צוות הניסוי מגייס עד 1,600 משתתפים בשלב הראשון שלו מיותר מ-40 בתי חולים ברחבי אנגליה, וויילס, סקוטלנד וצפון אירלנד. הניסוי נמצא כעת בעיצומו, מכיוון שהמשתתפים כבר מגוייסים באתרי לונדון (UCLH) וניוקאסל (יחידת המחקר להזדקנות קלינית), כאשר אתרי הניסוי האחרים ייצאו לדרך בין עכשיו לאפריל הבא. אנשים עם פרקינסון יכולים לרשום את התעניינותם בהשתתפות באמצעות טופס מקוון פשוט.
מחלת פרקינסון היא אחד המצבים הנוירולוגיים הצומחים ביותר בעולם, עם 166,000 אנשים שנפגעו כיום בבריטניה. פרקינסון מחמיר בהדרגה ולמרות שישנם טיפולים שיכולים לעזור בתסמינים, הם הופכים פחות יעילים עם הזמן, ולכן יש צורך דחוף למצוא טיפולים שיכולים להאט או לעצור את התקדמות המחלה.
ניסוי האצה קליניים של אדמונד ג'יי ספרא במחלת פרקינסון (EJS ACT-PD) ממומן על ידי UCL וממומן על ידי מועצת מחקר רפואי (MRC) ושותפות של המכון הלאומי לחקר בריאות וטיפול (NIHR), Cure Parkinson's, The Michael J. Fox Foundation, Parkinson's Charitable Foundation and The John Black Charit and Care Foundation.
חוקר ראשי משותף פרופסור תומס פולטיני מהמכון לנוירולוגיה של קווין סקוור של UCL, ונוירולוג יועץ בבית החולים הלאומי לנוירולוגיה ונוירוכירורגיה של UCLH (NHNN), אמר: "מחלת פרקינסון היא המחלה הנוירודגנרטיבית השנייה בשכיחותה בעולם, ובכל זאת אין טיפולים שיכולים להאט את התקדמותה הבלתי פוסקת על התקדמות הטיפול הבלתי פוסקת. אנו כבר מראים הבטחה לטיפול נרחב. ראיות קודמות, כאשר אנו מבקשים לזהות תרופה שעושה יותר מאשר רק מספקת הקלה בתסמינים לפרקינסון. אנו מקווים שניסוי זה ישמש תוכנית לניסויים עתידיים בפרקינסון ובמצבים נוירודגנרטיביים אחרים.
"הכיסוי הרחב של הניסוי שלנו בבריטניה מסיים את הגרלת המיקוד למחקר קליני, כך שאוכלוסיות מוחלשות עם פרקינסון יכולות להשתתף בניסוי כוללני זה."
עיצוב הניסוי החדשני שלנו יאפשר לנו להאיץ את המצוד אחר טיפול יעיל בצעד ענק קדימה עבור מחקר הפרקינסון, מכיוון שאנו ננסה מספר תרופות בו זמנית, תוך הסתגלות בהתאם למה שאנו לומדים.
זהו מאמץ קבוצתי אמיתי, ואנו אסירי תודה במיוחד לאנשים עם פרקינסון ולשותפים לטיפול אשר תורמים תרומה לא יסולא בפז למחקר זה. בעזרת הקלט שלהם תכננו ניסוי שאנו מקווים שיהיה זמין ונגיש לאנשים עם פרקינסון ברחבי בריטניה".
פרופסור קמיל קרול, חוקרת ראשית משותפת, אוניברסיטת ניוקאסל
הניסוי החדש של EJS ACT-PD משתמש בעיצוב רב-זרועות, רב-שלבי, המאפשר בדיקה של מספר טיפולים בו-זמנית, בהשוואה לקבוצה בודדת של משתתפים הנוטלים פלצבו, שיטה שלא שימשה בעבר לפרקינסון. בתחילה, הניסוי יבחן שתי תרופות הידועות כבטוחות ויעילות בטיפול במצבים אחרים: תרופה ללחץ דם ותרופה המשמשת לטיפול בערמונית מוגדלת.
המשתתף הראשון שגויס לניסוי בבית החולים הלאומי לנוירולוגיה ונוירוכירורגיה של UCLH, גרהם אדווינס, הגיב: "רציתי להיות חלק מ-EJS ACT-PD בגלל הגישה החלוצית לבדיקת תרופות מרובות בניסוי יחיד. עם פרקינסון, במיוחד בהתפרצות צעירה, הבחירות שלך הן להכחיש או להכחיש מה אני עושה, אם אני מקבל את מה שאני עושה בחזרה. אני לא מרוויח ישירות, אם אני יכול לעזור לקדם טיפול או תרופה פוטנציאלית לאדם הבא שאובחן בשיא כושרו, אז זו עבודה טובה".
על ידי ניתוח תוצאות על בסיס מתמשך, ניתן לזהות טיפולים לא יעילים ולצאת מהניסוי, כאשר תרופות מבטיחות יותר מתקדמות. הגמישות של העיצוב מאפשרת גם להציג זרועות טיפול חדשות בתוך אותה תשתית ניסוי.
תהליך הניסויים הקליניים הסטנדרטיים הנוכחי גוזל זמן ומשאבים עצומים ועצירה-התחלה בטבע, לוקח עד 10 שנים לטיפול פוטנציאלי יחיד כדי להשלים הערכה. בהשוואה להפעלת ניסויים בודדים עבור כל טיפול, המבנה של ניסוי EJS ACT-PD יכול להאיץ את תהליך ההערכה בקרוב ל-25% (או עד שלוש שנים).
אנשים עם פרקינסון, השותפים והמטפלים שלהם ונציגי הקהילה היו מעורבים בכל היבט של עיצוב הניסוי. ד"ר קווין מקפארת'ינג, יו"ר קבוצת העבודה של המטופלים והציבור ומעורבות בניסוי, הגיב: "על ידי האצת המחקר הקליני, הניסוי הזה אומר שתרופות שמאטות או עוצרות את התקדמות הפרקינסון מתקרבות לאנשים כמוני ולדורות הבאים. אני מרגיש בר מזל לתרום ליוזמה המצוינת הזו, שבתקווה כמובן תעשה את ההבדל לאנשים עם פארקינסון ולמשפחות שלנו, ולמשפחות שלנו".
קנה המידה העצום של הניסוי מספק הזדמנות ייחודית להטמיע מחקרי מחקר בתוך הניסוי. מחקרי משנה במימון קרן מייקל ג'יי פוקס מעריכים האם ניתן להשתמש בטכנולוגיות לבישות לניטור דיגיטלי של סימפטומים, ולחיפוש אחר חתימות מולקולריות ספציפיות ורגישות של פרקינסון בדגימות מהמשתתפים.
פרופסור סוניה גנדי (UCL Queen Square Institute of Neurology ו-The Francis Crick Institute), אשר מובילה במשותף את תכנית החדשנות EJS ACT-PD, אמרה: "המחקר הזה יגיד לנו אילו תרופות עשויות להיות יעילות, אבל באופן קריטי מדוע ואיך תרופה עשויה לפעול, ומי עשוי להגיב לה – זה ישנה את הדרך בה אנו עוקבים אחר פרקינסון בניסויים עתידיים".
עוד על מחלת פרקינסון והניסוי:
מחלת פרקינסון גורמת לקושי בתנועה, כמו איטיות, נוקשות ורעד, ותסמינים נוספים כמו דיכאון, בעיות זיכרון, קשיי שלפוחית השתן והמעיים והפרעות שינה. פרקינסון הוא ניווני והתסמינים הופכים להיות יותר ויותר חמורים ומתישים ככל שהמצב מתקדם.
הניסוי יתחיל בבדיקת שתי תרופות מחודשות: טלמיסארטן, תרופה ליתר לחץ דם, וטרזוזין, המשמשת לרוב לטיפול בערמונית מוגדלת. המדענים שואפים להוסיף תרופה שלישית, חומצה ursodeoxycholic (UDCA), המשמשת כיום למחלות כבד, בשנת 2026.
הניסוי, בחסות ומנוהל על ידי יחידת הניסויים הקליניים של MRC ב-UCL, נמצא כעת בעיצומו, כאשר המשתתפים כבר גויסו במרכז למדעי המוח הניסויים של Leonard Wolfson, UCL, בתמיכת מרכז המחקר הביו-רפואי של NIHR UCLH, וביחידה למחקר הזדקנות קלינית בניוקאסל.
מטרת הניסוי היא לגייס אוכלוסיית משתתפים המייצגת אנשים עם פרקינסון בבריטניה. הניסוי יגייס אנשים עם פרקינסון שאובחנו בגילאי 30 ומעלה, הנוטלים טיפול דופמינרגי, ולא עברו ניתוח גירוי מוחי עמוק ולא טיפולי עירוי.
המשתתפים הזכאים, לאחר שיתחילו ליטול תרופות, יוזמנו לביקורי לימוד, באופן אישי או מרחוק, כל שישה חודשים למשך עד שלוש שנים. תרופות ניסוי יימסרו לבתי המשתתפים כדי להפחית את עומס הנסיעות, במיוחד עבור אלו המתגוררים באזורים כפריים או עם בעיות ניידות.
הצוות כולל חוקרים, אקדמאים וארגוני צדקה הפועלים בצמוד לצד אנשים שחיים עם פרקינסון כדי להבטיח שהניסוי יתאים לצרכים של אלה שעומדים להועיל. לאנשים עם פרקינסון, לשותפים והמטפלים שלהם ולנציגי הקהילה הייתה השפעה גדולה על הניסוי שהתקבל, כולל שימוש בגישת לידה היברידית שבה המשתתפים יכולים לבחור להשתתף בביקורי מחקר, באופן אישי או מהבית, והערכת תוצאות על סמך דוח של משתתף עצמו לגבי האופן שבו פרקינסון משפיע עליהם.
