מחקר חדש חשוב ב Journal of Hepatology– שפורסם על ידי Elsevier, מדווח על תוספות העזר העזר הראשון בעולם, מחזיר מהונדס גנטית למקבל אנושי חי. המטופל שרד במשך 171 יום, והציע הוכחת מושג כי כבדי חורש שהשתנו גנטית יכולים לתמוך בתפקודים מטבוליים וסינתטיים מרכזיים בבני אדם, תוך הדגימה של הסיבוכים המגבילים כיום את התוצאות לטווח הארוך.
על פי נתוני ארגון הבריאות העולמי, אלפי חולים מתים מדי שנה בזמן שהמתינו להשתלות איברים עקב היצע מוגבל של איברים אנושיים. בסין בלבד מאות אלפים חווים אי ספיקת כבד מדי שנה, ובכל זאת רק כ -6,000 איש קיבלו השתלת כבד בשנת 2022. מקרה חלוצי זה מציע דרך חדשה פוטנציאלית לגשר על הפער בין ביקוש לאיברים לזמינות.
המקרה כלל גבר בן 71 עם שחמת הפטיטיס B וקרצינומה של הפטוצלולרי שלא היה זכאי להשתלת כבד או להשתלת כבד אנושית. המנתחים השתילו שתל עזר מחזירה מיניאטורית של דיאנאן שהשתנה גנטית עם 10 עריכות גנים, כולל נוק -אאוטים של קסנוונטיגן ומשטחים אנושיים כדי לשפר את תאימות החיסון והקרשה.
במשך החודש הראשון לאחר הניתוח, השתל תפקד ביעילות, והפיק גורמי קרישה מרה וסינתזה, ללא עדות לדחייה היפר -אקוטית או חריפה. עם זאת, ביום 38, השתל הוסר לאחר התפתחות של מיקרואנגיופתיה תרומבו-טרומבוטית הקשורה להשתלה (XTMA), סיבוך קשה הקשור להפעלת השלמה ופגיעה באנדותל. טיפול במעכב ההשלמה Eculizumab וחילופי פלזמה פתרו בהצלחה את ה- XTMA. למרות זאת, המטופל חווה אחר כך פרקים חוזרים ונשנים של דימום במערכת העיכול העליונה ונפטר ביום 171.
"מקרה זה מוכיח כי כבד חזיר מהונדס גנטית יכול לתפקד באדם במשך תקופה ממושכת", הסביר חוקר הראשי ביצ'נג סאן, MD, PhD, המחלקה לניתוח כבד, ונשיא בית החולים השותף הראשון באוניברסיטת אנחי, הפיי, מחוז אנחי, סין. "זהו צעד מרכזי קדימה, ומפגין הן את ההבטחה והן את המכשולים הנותרים, במיוחד בנוגע לוויסות קרישה וסיבוכים חיסוניים, שיש להתגבר עליהם."
"דו"ח זה הוא נקודת ציון בהפטולוגיה", העיר הייינר וודמאייר, MD, עורך משותף, Journal of Hepatologyומחלקה. של גסטרואנטרולוגיה, הפטולוגיה, מחלות זיהומיות ואנדוקרינולוגיה, בית הספר לרפואה האנובר, הנובר, גרמניה, במערכת עריכה נלווית. "זה מראה כי כבד חרסיני שהשתנה גנטית יכול לחטט ולהעביר פונקציות כבד מרכזיות במקבל אנושי. יחד עם זאת, הוא מדגיש את האתגרים הביולוגיים והאתיים שנשארים לפני גישות כאלה ניתן לתרגם לשימוש קליני רחב יותר. אי ספיקת חריפה של חריף, וזוהר של חריכיות, ודישלון חדש. ההשתלה הפטולוגיה החלה. "
"פרסום המקרה הזה מאשש את Journal of Hepatology בתור כתב העת הכבד המוביל בעולם. אנו מחויבים להציג תגליות תרגום מתקדמות המגדירות מחדש את מה שאפשר בהפטולוגיה, " הוסיף Vlad Ratziu, MD, PhD, עורך הראשי, Journal of Hepatologyוהמכון לבעלי קרדיומטבוליזם ותזונה, אוניברסיטת סורבון ובית החולים פיטי סלפטרייר, פריז, צרפת.
