כאשר החוקרים פועלים לשיפור הטיפול במחלת אלצהיימר, מחקר חדש על ידי UCLA Health זיהה תרופה מועמדת המפחיתה את הרמות של צורה רעילה של חלבון במוח הנגרמת על ידי המחלה ומשפרת את הזיכרון בעכברים על ידי הגברת ייצור חלבון מגן.
במחקר שפורסם ב טֶבַע כְּתַב הָעֵת גילוי תרופות NPJ, חוקרי הבריאות של UCLA פקדו את חלבון Clusterin (CLU), שהוא מכריע במניעת הצטברות של פלאק עמילואיד-בטא וחלבוני טאו אשר משבשים את התקשורת בין תאי המוח ומובילים לפגיעה בזיכרון-סימפטום סימן של מחלת אלצהיימר.
לפני יותר מעשור, וריאנט של הגן המקודד את Clusterin זוהה כגורם הסיכון הגנטי החזק השלישי ביותר למחלת אלצהיימר המאוחרת. לאחרונה דווח כי חלבון CLU מוגבר יכול לספק הגנה מפני מחלת אלצהיימר וירידה קוגניטיבית. חוקרי בריאות UCLA בהובלת ורגזה ג'ון זיהו מולקולה קטנה של מועמד, DDL-357, כי הגדילו את הריכוזים של האצבע המופרש (SCLU) במודלים של העכברים של אלצהיימר, וכתוצאה מכך הפחתה של חלבון פוסו-טאו רעיל ושיפור התפקוד המיטוכונדריאלי, שניהם קשורים להתקדמות המחלה. DDL-357 שיפר גם את זיכרון העכברים המטופלים בבדיקות קוגניטיביות מבוססות מבוך.
הממצאים שלנו פותחים את הדלת לפיתוח טיפולים חדשים שלא רק מכוונים לגורמים הבסיסיים למחלת אלצהיימר, אלא גם מחזירים את התפקוד הקוגניטיבי האבוד – דבר שטיפולים קיימים טרם השיגו. "
ורגזה ג'ון, פרופסור לנוירולוגיה ומנהל המעבדה לגילוי התרופות (DDL) במרכז מרי איסטון למחקר וטיפול במחלות אלצהיימר ב- UCLA
"בעוד שהמועמד לתרופות עדיין נמצא בבדיקה פרה-קלינית ורחוק מניסויים בבני אדם, תוצאות ראשוניות מצביעות על כך שהוא יכול לעבוד בשיתוף עם טיפולי מחלות אלצהיימר קיימות ועשויות להיות יעילות גם בטיפול במחלות עצביות אחרות כמו מחלת פרקינסון וטרשת לרוחב אמיוטרופית", אמר ג'ון.
התרופה היא אחת האחרונות שחוקרי הבריאות של ג'ון וחברי UCLA במעבדת גילוי התרופות זיהו כמועמדים פוטנציאליים להתפתחות לטיפול במחלת אלצהיימר. מולקולה אחת, המכונה DDL-920, נמצאה מחזירה את התפקוד הקוגניטיבי בעכברי המודל של אלצהיימר על ידי קפיצת מעגלי הזיכרון של המוח, וממוקדת ספציפית לתנודות גמא המתכננות מעגלים לקוגניציה וזיכרון עבודה. מחקר אחר שפורסם באפריל מצא כי המולקולה DDL-218 פעלה להגדלת הרמות במוח העכבר של חלבון מגן אחר, Sirtuin 1, הנמוך יותר בקרב אנשים הנושאים אפוליפופרוטאין E4, גרסה גנטית של אפוליפופרוטאין, המעניקה את הסיכון הגדול ביותר למחלת אלצהיימר המאוחרת. מועמדי סמים פוטנציאליים אלה מספקים הזדמנות לבדיקת טיפולים חינם חדשים למחלת אלצהיימר.
