מה שנקרא השתלות תאי גזע בדם בעצימות נמוכה, המשתמשות בחומרי התניה מתונים יותר מהשתלות תאי גזע רגילות, אינן פוגעות בריאות ועשויות לעזור לשפר את תפקוד הריאות בחלק מהחולים עם מחלת תאי חרמש (SCD), לפי שלושה מחקר שנתי של מבוגרים שעברו את ההליך במכון הלאומי לבריאות (NIH).
נזק לרקמת הריאה והחמרה בתפקוד הריאות הוא סיבוך עיקרי וגורם מוות מוביל בקרב אנשים עם מחלת תאי חרמש, הפרעת דם מתישה. המחקר החדש, שפורסם היום ב- דברי ימי האגודה האמריקאית לחזה, עוזר לענות אם סוגים פחות אינטנסיביים של השתלות, אשר נוטים להיסבל טוב יותר על ידי מבוגרים רבים, כשלעצמם גורמים או מעודדים נזק נוסף לריאות.
על ידי שימוש בהשתלת תאי גזע בדם בעצימות נמוכה למחלת תאי חרמש, ייתכן שנוכל לעצור את מעגל הפגיעה בריאות ולמנוע נזק מתמשך. ללא הפציעה המתמשכת, ייתכן שהחלמה של רקמת הריאה עשויה להתרחש, וממצא זה אמור לעזור להרגיע מבוגרים החיים עם מחלת תאי חרמש ששוקלים אם לעבור הליך השתלת תאי גזע בעצימות נמוכה שבריאות הריאות שלהם לא תיפגע על ידי ההשתלה".
פרקר רוהל, MD, מחבר מוביל המחקר ורופא מחקר עמית ורופא ריאות, המכונים הלאומיים לבריאות
עד לאחרונה, השתלות מח עצם ותאי גזע בדם היו התרופה היחידה למחלת תאי חרמש, אך מעט מבוגרים יחסית עברו את הטיפולים בשל סיכונים בריאותיים הקשורים במינונים גבוהים של כימותרפיה הנדרשים להתכונן להשתלות. בנוסף, התהליך דורש תורם מותאם גנטית, בדרך כלל אח שאין לו SCD. הליכים אלה כוללים מתן לחולים תאי גזע מדם שהתקבלו מתורם כדי לגדל תאי דם אדומים נורמליים שיחליפו את התאים ה"מגלתיים". התאים החמורים חוסמים את זרימת הדם בכל הגוף, וגורמים לשורה של בעיות, כולל אפיזודות של כאב חריף, זיהומים, שבץ מוחי ותסמונת חזה חריפה, שבהן הריאות נטולות חמצן.
חוקרים אומרים שלפחות שליש מהשתלות תאי גזע מגל המבוצעות הן בעצימות נמוכה. בעוד שהן מעט פחות יעילות מהשתלות הסטנדרטיות, מבוגרים שלעתים קרובות יש להם יותר נזק איברים קיים מאשר ילדים נוטים להסתדר איתם טוב יותר וגם לחוות סיכון נמוך יותר לסיבוכים כגון מחלת השתלים לעומת המארח. המחקר הנוכחי בדק אם השתלות אלו מציעות יתרונות אחרים למבוגרים עם ריאות פגיעות כבר.
לצורך המחקר, Ruhl וצוותה חקרו 97 חולים עם מחלת תאי חרמש שעברו השתלת תאי גזע בדם בעצימות נמוכה, או לא מיאלואבלטיבית, בין השנים 2004-2019 במרכז הקליני של ה-NIH בבתהסדה, מרילנד. לאחר מכן עקבו אחר המשתתפים במשך עד שלוש שנים.
החוקרים ערכו מגוון בדיקות תפקוד ריאתי, כולל נפח נשיפה מאולץ בשנייה אחת (FEV-1), המודד את כמות האוויר שנשפת בשנייה הראשונה לאחר הנשיפה הכפויה. אחר היה בדיקת דיפוזיה של הריאות, או יכולת דיפוזיה של הריאות לפחמן חד חמצני (DLCO), המודדת כמה חמצן עובר מהריאות לדם בעת הנשיפה. הם גם ערכו בדיקת מרחק הליכה של שש דקות, שמדדה כמה רחוק יכול המטופל ללכת ואת רמות החמצן שלו בזמן מוגדר.
לאחר שלוש שנים, תפקוד הריאות הכולל בקרב החולים נותר יציב. רמות FEV-1 נותרו ללא שינוי יחסית לאחר ההשתלה בהשוואה לטרום ההשתלה, מה שמצביע על כך שתפקוד הריאות לא החמיר עם הזמן. יש לציין שרמות DLCO ומרחק של שש דקות הליכה השתפרו משמעותית בעקבות ההשתלה.
Ruhl אמר שמחקרים גדולים יותר עם תקופות מעקב ארוכות יותר והכללת נתוני השתלות ממרכזים קליניים אחרים, כולל אלה של חולים שקיבלו השתלה סטנדרטית, עדיין נחוצים כדי לשים את הממצאים הנוכחיים בהקשר. בינתיים, היא והצוות שלה ימשיכו לעקוב אחר חולי ה-NIH ולדווח על תוצאות לטווח ארוך יותר בטווח של חמש ו-10 שנים.
בדצמבר 2023 אישר מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) שני טיפולים גנטיים המשתמשים בתאי גזע בדם של המטופלים עצמם לטיפול ב-SCD. החוקרים מקווים שהטכניקות המשמשות במחקר זה ישמשו גם להערכת תפקוד ריאות עבור טיפולים גנטיים חדשים אחרים.
