מחקרים חדשים שפורסמו ב- Hydroxyurea נשארת יעילה לטווח הארוך בהפחתת ביקורי מחלקת החירום וימי בית חולים לילדים החיים עם מחלות מגל (SCD), כך עולה ממחקר חדש שפורסם בפורסם התקדמות בדם.
"זהו אחד המחקרים הראשונים הגדולים, בעולם האמיתי, לטווח הארוך, המעידים את יעילותו של הידרוקסיוריאה מחוץ לתפאורה מבוקרת", אמר מחבר המחקר פול ג'ורג ', MD, עמית המטולוגיה/אונקולוגיה לילדים ומועמד לתואר שלישי בבית הספר לרפואה באוניברסיטת אמורי וסרטן AFLAC ומרכז הפרעות בדם בבריאות ילדים ב- ATLANTA. "התוצאות שלנו מחזקות כי הידרוקסיוריאה, התרופה היעילה ביותר הקיימת עבור SCD, ממשיכה להיות בעלי יתרונות חשובים באמת לאורך זמן לחולי ילדים."
SCD הוא ההפרעה הנפוצה ביותר בתאי הדם האדומים בארצות הברית, ומשפיעה על אומדן של 100,000 איש. על פי המרכז לבקרת מחלות ומניעת מחלות, SCD משפיע על אחד מכל 365 לידות שחורות או אפרו -אמריקאיות ואחת מכל 16,300 לידות אמריקאיות היספניות. ההפרעה מאופיינת בתאי דם מעוצבים בצורה לא תקינה שיכולים להיות מוגדרים בעורקים, לחסום את זרימת הדם ולהוביל לנזק לאיברים, לזיהום ופרקי כאב קשה.
הידרוקסיוריאה, תרופות דרך הפה, פעם ביום ובדרך כלל תרופות לכל החיים, מפחיתה את התדירות ואת חומרת משברי הכאב של SCD, בנוסף להפחתת הצורך בעירוי דם, שיפור האנמיה, והפחתת הסיכון לתסמונת חזה חריפה, כאשר עוצבו בתאי דם חוסמים את כלי הדין. נכון לעכשיו, מכון הלב, הריאה והדם הלאומי ממליץ להציע הידרוקסיוריאה כטיפול לכל מטופל עם הגרסא החמורה יותר של SCD, HBSS/HBSβ0 החל בין תשעה עד שתים עשרה חודשים.
הידרוקסיוריאה הייתה עמוד התווך בטיפול ב- SCD מזה זמן רב, אך שימש בתחילה ככימותרפיה, כך שתמיד היו כמה חששות מתמשכים מהבטיחות והיעילות שלה, במיוחד לילדים. מחקר זה יכול לספק ביטחון מסוים לחולים ולמשפחותיהם כי טיפול זה, אחד הנגישים ביותר עבור SCD, ממשיך להיות אפשרות בטוחה עם תועלת אמיתית מחוץ לתפאורה מבוקרת. "
Wilbur Lam, MD, PhD, מחבר המחקר, פרופסור לרפואת ילדים והנדסה ביו -רפואית באוניברסיטת אמורי ובמכון הטכנולוגי בג'ורג'יה והמטולוג לילדים בבריאות ילדים באטלנטה
הקבוצה הכוללת של המחקר הייתה מורכבת מ -2,147 ילדים מתחת לגיל 18. לכל המשתתפים היו גרסת HBSS/HBSβ0 של SCD, היו יותר משלושה מפגשים קליניים בין 2010 ל 2021 בבית החולים לילדים באטלנטה, ולא קיבלו טיפול במעצם, טיפול בטיפול במוצרי מחיה, מחלקה מחצית מחצית מחצית. מבין 2,147 המשתתפים, 1,240 (58%) השתמשו בהידרוקסיוריאה; מתוכם, הזמן הממוצע בהידרוקסיוריאה היה 5.1 שנים, עם 304 ילדים בני שמונה ומעלה בטיפול הידרוקסיוריאה רציף.
החוקרים מצאו כי בדרך כלל ילדים המשתמשים בהידרוקסיוריאה ביקרו במחלקת החירום פחות (0.36 פחות ביקורים לשנת חולה) ובילו פחות ימים בבית החולים (0.84 פחות ימים לשנת חולה) על פני שימוש ממושך בהשוואה לילדים שאינם בהידרוקסיוריאה. תוצאות אלה נותרו עקביות גם כאשר החוקרים היוו את חומרת המחלה והקפדה על ידי הכללת רק מטופלים שהחלו הידרוקסיוריאה בגיל הראשון – לפני שתסמינים חמורים בדרך כלל צצו – והגבילו את המדגם לחולים עם סמני מעבדה שהצביעו על צריכת תרופות עקבית.
"בסך הכל, הידרוקסיוריאה נותרה יעילה עם הזמן בילדים אלה", אמר ד"ר ג'ורג '. "עם זאת, נתיחה חשובה אחת ממחקר זה היא ששיפור בריכוז המוגלובין – או הפחתות באנמיה – נצפו רק בחולים שהנתונים שלהם הצביעו על כך שהם נוטלים באופן קבוע את התרופה." ד"ר ג'ורג 'הוסיף כי תוצאות אלה משקפות שימוש בעולם האמיתי ומצביעות על המשך הצורך של ספקים כדי להדגיש בפני המטופלים את החשיבות של נטילת הידרוקסיוריאה מדי יום.
החוקרים הזהירו כי למחקר יש כמה מגבלות נתונים בגלל אופיו בעולם האמיתי, כולל ההסתמכות על סמני מעבדה לקביעת דבקות הידרוקסיוריאה וחוסר נתונים על עירויים לסירוגין ואירועים חריפים הגורמים לאנמיה מתמשכת, כמו משברי כאב. הם מקווים לפצות על פערים אלה בנתונים במחקרים עתידיים ולשלב תוצאות המדווחות על ידי המטופלים כדי לאמוד טוב יותר כיצד הידרוקסיוריאה משפיעה על ילדים מחוץ למסגרת בית החולים.
