חוקרים מבית הספר לרפואה בסן דייגו באוניברסיטת קליפורניה פיתחו טיפול גנטי למחלת אלצהיימר שיכולה לעזור בהגנה על המוח מפני נזק ושמירה על תפקוד קוגניטיבי. בניגוד לטיפולים קיימים עבור אלצהיימר שמכוונים למרבצי חלבון לא בריאים במוח, הגישה החדשה עשויה לעזור לטפל בגורם השורש למחלת אלצהיימר על ידי השפעה על התנהגותם של תאי המוח עצמם.
מחלת האלצהיימר פוגעת במיליוני אנשים ברחבי העולם ומתרחשת כאשר חלבונים לא תקינים מצטברים במוח, מה שמוביל למוות של תאי המוח ויורד בתפקוד הקוגניטיבי ובזיכרון. בעוד שהטיפולים הנוכחיים יכולים לנהל תסמינים של אלצהיימר, הטיפול הגנטי החדש נועד לעצור או אפילו להפוך את התקדמות המחלה.
החוקרים חקרו עכברים, ומצאו כי העברת הטיפול בשלב הסימפטומטי של המחלה שמרה על זיכרון תלוי בהיפוקמפוס, היבט קריטי בתפקוד הקוגניטיבי שנפגע לעתים קרובות בחולי אלצהיימר. בהשוואה לעכברים בריאים באותו גיל, לעכברים המטופלים היו גם דפוס דומה של ביטוי גנים, מה שמרמז כי לטיפול יש פוטנציאל לשנות את התנהגותם של תאים חולים כדי להחזיר אותם למצב בריא יותר.
בעוד שמחקרים נוספים יידרשו לתרגם ממצאים אלה לניסויים קליניים בבני אדם, הטיפול בגנים מציע גישה ייחודית ומבטיחה להפחתת ירידה קוגניטיבית ולקידום בריאות המוח.
המחקר, שפורסם ב הולכת אות וטיפול ממוקדהובל על ידי הסופר הבכיר בריאן ראש, MD, פרופסור להרדמה בבית הספר לרפואה ורפואה ותיקים של UC בסן דייגו, וסופר סניור שותף שנשאן וואנג, דוקטורט, פרופסור עוזר להרדים בבית הספר לרפואה בסן דיגו. טכנולוגיית הטיפול בגנים קיבלה רישיון על ידי UC סן דייגו ל- Eikonoklastes Therapeutics בשנת 2021. Eikonoklastes קיבל ייעוד תרופות יתום (ODD) על ידי ה- FDA לשימוש גם בטיפול הגן המוגן בפטנט בטרשת רוחבית אמיוטרופית (ALS) גם כמחלה של Lou Gehrig.
