תרופות לירידה במשקל זינקו בפופולריות, והבטיחו תוצאות מהירות עם זריקות קבועות. כעת, חוקרים מיפן מדווחים על דרך לגוף לייצר תרופות לירידה במשקל משלו, ומסתלקים מזריקות לטובת טיפול חד פעמי.
במחקר שעתיד להתפרסם ב רפואת תקשורתחוקרים מאוניברסיטת אוסאקה חשפו כי גישה עריכת גנום שונה להתמודדות עם מחלות לא תקשורתיות, רב -פנים. הגישה הציגה גן חדש עם קידוד חלבון, במקום לנסות לתקן מוטציה בגן קיים ויכול להיות המפתח לניהול משקל יעיל לכל החיים.
עריכת גנום היא גישה טיפולית מתקדמת הפועלת על ידי תיקון מוטציות גנטיות הגורמות למחלות. עם זאת, זה פחות יעיל למצבים שאינם נגרמים על ידי מוטציה אחת, כמו מחלות לב, סוכרת והשמנה. מכיוון שמדובר בכמה מהגורמים המובילים לתמותה, המחקר נועד לגלות כיצד טיפול גנטי יכול לספק רווח טיפולי במחלות אלה.
אלטרנטיבה לעריכת גנום עבור מחלות מורכבות ולא גנטיות רבות היא תרופות ביולוגיות, שהן למעשה חלבונים הניתנים להזרקה. תרופות אלה אינן נשארות בגוף לאורך זמן, כלומר בדרך כלל יש להזריק להן מדי יום, או אפילו מדי יום, כדי לשמור על רמות טיפוליות עקביות של התרופה. "
קייצ'ירו סוזוקי, מחבר הבכיר של המחקר
כדי להפחית את הצורך בזריקות קבועות, החוקרים פיתחו גישה המשלבת עריכת גנום עם ביולוגיה. הם הציגו גן המקודד exenatide, תרופה לירידה במשקל המשמשת כאגוניסט קולטן-1 דמוי גלוקגון, לעכברים עם השמנת יתר ולקדם סוכרת. לאחר מכן הם פיקחו על רמות exenatide בדם, כמו גם במשקל וצריכת מזון, במהלך החודשים הקרובים.
"התוצאות היו מאוד מרגשות", מסבירה סוזוקי. "גילינו שעכברים עריכים גנום אלה ייצרו רמות גבוהות של exenatide ניתן לאתר אותו בדם במשך מספר חודשים לאחר הצגת הגן. "
הכנסת הגן לעכברים עודדה את תאי הכבד להמשיך לייצר exenatide, ליצור 'מאגר' של התרופות בכבד. מאגר זה הבטיח כי יש זרימה קבועה של אקסנטיד בזרם הדם, כפי שמוצג בממצאי המחקר.
בנוסף, העכברים המטופלים אכלו פחות מזון ועלו פחות משקל מעכברים רגילים שהגנום שלהם לא נערך. באותה מידה, העכברים שנערכו על ידי הגנום היו מסוגלים לייצר אקסנאטיד משלהם שיפרו את חילוף החומרים הגלוקוזיים שלהם ואת הרגישות לאינסולין, גורמים מרכזיים בבקרת תסמיני סוכרת, ללא תופעות לוואי בולטות.
"אנו מקווים כי ניתן ליישם את העיצוב שלנו לטיפול גנטי חד פעמי על מצבים רבים שאין להם גורמים גנטיים מדויקים", אומרת סוזוקי.
גישה חדשנית זו יכולה להוות אלטרנטיבה לעריכת גנום סטנדרטית, שאינה מסוגלת לטפל במחלות כמו סוכרת מסוג 2 ומצבים דלקתיים כרוניים. הפעלת ייצור תרופות מתמשך בגוף עלולה לקצר את זמן הטיפול, לשפר את דבקות הטיפול ולהעלות את איכות החיים עבור חולים רבים.
