ג'ונסון אנד ג'ונסון הכריזו היום על הגשת בקשה לרישיון ביולוגי (BLA) למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) המבקשת את האישור הראשון של nipocalimab ברחבי העולם לטיפול באנשים החיים עם מיאסטניה גרביס (gMG).
הבקשה כללה נתונים ממחקר Phase 3 Vivacity-MG3 שהראה כי התוצאות עבור אוכלוסייה רחבה של משתתפים חיוביים לנוגדנים שקיבלו nipocalimab בתוספת טיפול סטנדרטי (SOC) היו עדיפות בהשוואה לאלו שקיבלו פלצבו בתוספת SOC. נקודת הסיום העיקרית של המחקר מדדה שיפור ב-MG-ADLא ציון מקו הבסיס במשך 24 שבועות ומשתתפי המחקר כללו אנטי-AChR+, אנטי-MusK+ ואנטי-LRP4+ב מבוגרים חיוביים לנוגדנים, המהווים כ-95 אחוז מאוכלוסיית חולי gMG, מה שהופך את Vivacity-MG3 למחקר הראשון והיחיד להדגים שליטה מתמשכת במחלות בתתי סוגים אלו.(1),(2) הבטיחות והסבילות היו עקביות עם מחקרים אחרים של nipocalimab.(3),(4),(5)
"אנו מעודדים מהפוטנציאל של nipocalimab לספק שליטה מתמשכת במחלות לאנשים החיים עם מיאסטניה גרביס כללית, מחלה כרונית לכל החיים", אמר ביל מרטין, Ph.D., ראש אזור טיפולי גלובלי, מדעי המוח, Johnson & Johnson רפואה חדשנית. "הגשת האישור של nipocalimab מייצגת צעד חשוב קדימה כאשר ג'ונסון אנד ג'ונסון ממשיכים לדחוף את גבולות המחקר לפיתוח פתרונות חדשניים לטיפול במחלות המונעות על ידי נוגדנים עצמיים, תוך התבססות על עשרות שנים של מומחיות במדעי המוח ואימונולוגיה. אנו מצפים לעבוד עם ה-FDA בבדיקת הנתונים התומכים בהגשה."
Nipocalimab הוא חוסם ה-FcRn הראשון והיחיד שמדגים בקרת מחלות מתמשכת הנמדדת על ידי שיפור ב-MG-ADL כאשר מוסיפים ל-SOC רקע בהשוואה לפלצבו בתוספת SOC לאורך תקופה של שישה חודשים של מינון עקבי (כל שבוע אחר)גשהיא התקופה הארוכה ביותר של הערכת בטיחות ויעילות מבוקרת של חוסם FcRn ב-gMG.
מוקדם יותר השנה במפגש השנתי של האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה, ג'ונסון אנד ג'ונסון הציגו נתונים המתמקדים בתכונות המולקולריות של ניפוקאלימאב. למאפיינים כגון זיקת הקישור הגבוהה והספציפיות שלו לאתר הקישור של אימונוגלובולין G (IgG) של FcRn יש פוטנציאל להבדיל את nipocalimab בקבוצת הטיפולים של חוסמי FcRn.(6) תכונות אלו, יחד עם משטר המינון שנבחר למחקר, נחשבות להורדת IgG, כולל נוגדנים עצמיים של IgG במחלות כמו gMG ומחלות אחרות המונעות על ידי נוגדנים עצמיים.(7)
