חולים מבוגרים עם צורה אגרסיבית של לוקמיה יוכלו לקבל אימונותרפיה פורצת דרך, שהומצאה על ידי חוקרי UCL, ב-NHS תוך שבועות לאחר אישור השימוש על ידי המכון הלאומי למצוינות בריאות וטיפול (NICE).
הטיפול בתאי T CAR – המכונה 'obe-cel' ומשווק בשם Aucatzyl – כולל לקיחת תאי החיסון של המטופל ותכנותם מחדש במעבדה כדי לזהות ולמקד את הסרטן שלו, לפני החזרתם לגוף כ'תרופה חיה'.
Obe-cel הוא דור שני לטיפול בתאי CAR T שהומצא על ידי מדענים ממכון הסרטן UCL, בראשותו של ד"ר מרטין פול, והניב תוצאות מבטיחות בטיפול בחולים עם לוקמיה לימפובלסטית חריפה (ALL), סרטן דם אגרסיבי.
הטיפול הפחית את הרעילות החיסונית ונמשך זמן רב יותר בחולי סרטן דם, תוך התגברות על שתי מגבלות נפוצות של טיפולים מוקדמים יותר בתאי CAR T. Aucatzyl עבר ניסויים קליניים ומיוצר על ידי UCL spinout Business Autolus, שהוקם בעזרת UCL Business, חברת המסחור של UCL.
הפיתוח של טיפול בתאי CAR T קיבל תמיכה ארוכת שנים מהמכון הלאומי לחקר בריאות וטיפול (NIHR) UCLH Biomedical Research Center (BRC).
NHS אנגליה הודיעה היום כי הטיפול המותאם אישית יהיה זמין ב-NHS בתוך שבועות דרך מרכזי מומחים.
ד"ר קלייר רודי, אחת מהצוות שפיתחה את הטיפול ממכון UCL לסרטן וההמטולוג יועץ UCLH, אמרה: "אני שמחה לשמוע על ההחלטה של נייס. מטופלים רבים נוספים נהנים כעת מטיפול בתאי CAR-T ב-NHS.
"אנחנו עובדים על הוכחת הבטיחות והיעילות של התרופה הזו מאז 2017 והיא הפגישה צוותים קליניים ומחקרים מ-UCL ו-UCLH, עם תמיכה מממשלה וגופים מרוחקים כמו ה-NIHR וה-BRC, כמו גם תעשיית התרופות.
"האנשים הרבים, הרבים המעורבים בעבודה זו יכולים להרגיש גאים עצומים בהישג הזה שיעזור להציל את חייהם של מטופלים רבים נוספים."
המטופלים המתאימים יקבלו שתי מנות טיפול CAR-T לווריד, בהפרש של עשרה ימים, כשהטיפול יינתן במרכזי CAR-T מומחים ברחבי הארץ.
הטיפול יהיה זמין לאנשים מגיל 26 ומעלה עם לוקמיה לימפובלסטית חריפה של תאי B שחזרה או לא הגיבה לטיפול הקודם.
ההערכה היא שניתן לתת את זה לכ-50 חולים בכל שנה באנגליה.
בניסוי קליני, 77% מהחולים ראו את הסרטן שלהם נכנס להפוגה לאחר טיפול באו-סל, כאשר מחצית מאלה לא הראו סימנים לסרטן שניתן לגלות לאחר שלוש שנים וחצי.
הטיפול – שנחקר, פותח ויוצר בבריטניה – נמצא גם הוא בעל רעילות נמוכה יותר והיה פחות סיכוי לגרום לתופעות לוואי חמורות בהשוואה לטיפולים אחרים של CAR (קולטן אנטיגן כימרי) תאי T.
אימונותרפיה אישית מתקדמת זו הייתה במסע של 10 שנים שהחל במחקר על ידי אקדמאים קליניים במכון הסרטן של UCL אשר, בתמיכת UCL Business, הקימו את Autolus, חברת ספין-אוט המוקדשת לפיתוח, ניסוי והבאת AUCATZYL® לשוק. המסע הזה דרש חזון, עקשנות ולמעלה מ-800 מיליון פאונד. היום זה השתלם מאוד ויועיל לאנשים ברחבי בריטניה. זוהי הדגמה מעוררת השראה של מה ניתן להשיג כאשר אקדמאים באוניברסיטאות, בתי חולים NHS ומשקיעים עובדים יחד".
ד"ר אן ליין, מנכ"לית UCL עסקים
פרופסור פיטר ג'ונסון, המנהל הקליני הלאומי לסרטן של NHS, אמר: "טיפול חדשני זה הראה הבטחה אמיתית בניסויים ויכול לתת לחולים עם צורה אגרסיבית זו של לוקמיה הזדמנות לחיות ללא סרטן למשך זמן רב יותר – ולחלקם הוא יכול להציע תקווה לריפוי.
"התרופה החיה הזו מחזקת את מערכת החיסון של החולה ולאחר מכן מנחה את תאי ה-T לעבר הסרטן כדי להרוג אותו – זה נפלא שיש אפשרות חלוצית נוספת זמינה ב-NHS, שמוסיפה למגוון הטיפולים שלנו ב-CAR-T שעוזרים לאנשים עם סרטן דם לחיות חיים ארוכים ובריאים יותר".
הארי, סטודנט בן 19 מהרוגייט, טופל ב-obe-cel עבור B-cell ALL כחלק מניסוי קליני בשנת 2024. הוא אמר: "אני מרגיש כל כך בר מזל שהייתה לי גישה לטיפול נפלא שכזה. לא רק שזה עבד טוב יותר ממה שהרופאים שלי חשבו שזה יעבוד, זה עבד בלי הרבה מתופעות הלוואי הנוראיות שאפשר לקבל מטיפול אחר.
"אני חושב שזה מבריק obe-cel זמין כעת ב-NHS עבור אנשים מעל גיל 26. הדבר הגדול ביותר שהוא מציע הוא תקווה. כשאתה מתמודד עם מצב כמו שלי, תקווה היא הדבר היקר ביותר שיכול להיות לך."
שרת הבריאות אשלי דלטון אמרה: "הטיפול החלוצי הזה הוא חדשות מצוינות לחולים ובני משפחותיהם, המדגים כיצד ה-NHS נמצא בחזית החדשנות הרפואית.
"תוכנית הבריאות שלנו ל-10 שנים עוסקת בריתום את מגזר מדעי החיים המוביל בעולם שלנו כדי לספק טיפולים כמו זה – טיפולים חדשניים שמצילים חיים.
"על ידי תמיכה בטיפולים חדשים עם פחות תופעות לוואי ותקופות אשפוז קצרות יותר, אנו בונים NHS המתאים לעתיד תוך חיזוק מעמדה של בריטניה כמובילה עולמית במחקר רפואי".
פיונה ברייד, סמנכ"לית מסחרית זמנית ומנהלת ערך וגישה לתרופות ב-NHS England, אמרה: "זהו סיפור הצלחה שנוצר בבריטניה, ומראה כיצד בשיתוף פעולה אנו יכולים להגשים את השאיפה של תוכנית הבריאות ל-10 שנים, ולהציג כיצד היתרון התחרותי של בריטניה במדעי החיים יכול לתרגם לתוצאות וטיפולים טובים יותר עבור חולי NHS.
"המסע של ob-cel ממחקר מדעי באוניברסיטה בבריטניה למערך טיפול בטוח, קליני וחסכוני שיועבר דרך רשת ה-NHS מומחה CAR-T הוא מסע מדהים ואני אסיר תודה לעמיתים שמילאו את חלקם לאורך הדרך."
לוקמיה לימפובלסטית חריפה היא סרטן אגרסיבי בדם ובמח העצם, כאשר כ-800 אנשים מאובחנים בבריטניה מדי שנה, כמחציתם במבוגרים.
הנתונים מראים שחולים עם צורות אגרסיביות של הסרטן המקבלים כימותרפיה, סטנדרט הטיפול השגרתי הנוכחי, חיים רק 10 חודשים בממוצע לאחר הטיפול.
הטיפול יהיה במעקב מהיר לחולים מהר יותר מתקופת היישום הסטנדרטית של 90 יום הודות למימון ביניים מקרן התרופות לסרטן של ה-NHS.
