ההתקדמות האחרונה הביאה לתרופות "רקמות-אגנוסטיות" יעילות ביותר המתייחסות לסרטן על סמך הסמנים המולקולריים שלהן ולא על רקמת המוצא שלהן, אך מעט מאוד מתרופות אלה מאושרות לשימוש בילדים. בעיתון חוות דעת המפרסם 5 ביוני בכתב העת Cell Press מגמות בסרטןאונקולוגים קוראים לטיפולי סרטן "Ag (E) נוסטים": תרופות שהן שניהם אגנוסטי ברקמות ואושרו לחולי סרטן בכל הגילאים.
טיפול בסרטן אצל ילדים הוא צורך עצום שלא נענה. תרופות אלה יעילות ביותר, ואנחנו רוצים לראות לילדים יש גישה אליהם. באופן אישי, אני חושב שכל התרופות צריכות להיות אגנוסטיות בגיל. "
Razelle Kurzrock, סופר בכיר, אונקולוג, המכללה הרפואית של ויסקונסין
בעבר, סרטן אובחנו וטופל על סמך רקמת המוצא שלהם, אך טיפולי סרטן דיוק מודרניים מכוונים לחריגות מולקולריות ספציפיות ישירות או על ידי סימוןם למערכת החיסון. מכיוון שסרטן מרקמות שונות משתמשים לפעמים באותן חריגות מולקולריות כדי לצמוח ולהתחמק ממערכת החיסון, ניתן להשתמש באותן תרופות רקמות-אגנוסטיות לטיפול בסוגי סרטן שונים. ובגלל אופיים הממוקד, לרוב לטיפולי דיוק יש פחות תופעות לוואי בהשוואה לטיפולי סרטן מסורתיים.
"סרטן מונע על ידי נהגים גנומיים בסיסיים; הוא לא מונע על ידי אם הסרטן בא מהמעי הגס או מהשד", אומר קורזרוק. "טיפולי דיוק הם כמו פצצות חכמות-הם נותנים טיפול שממוקד בדיוק לחריגות בסרטן."
עם זאת, מעט מאוד תרופות לדיוק רקמות-אגנוסטיות מאושרות לשימוש בילדים. החוקרים מציינים כי החל מיוני 2024, 144 מתוך 187 טיפולי סרטן מדויקים אושרו רק ב- FDA למבוגרים. דפוסים דומים קיימים באיחוד האירופי וביפן.
"רק שלוש תרופות לסרטן מאושרות בכל הגילאים", אומר קורזרוק. "יש עוד ארבעה שמאושרים רק לילדים בקבוצות גיל מסוימות, למשל, גיל 12 ומעלה או גיל 6 ומעלה. אבל זה עדיין אומר שאם אתה ילד בן 10 ויש לך גידול, הביטוח לא צריך לשלם עבור התרופה שלך אם זה רק מאושר לשימוש אצל ילדים בני 12."
החוקרים אומרים כי ישנן כמה סיבות היסטוריות לכך שאושרו פחות טיפולי דיוק לילדים.
"מטבעו, ילדים מוגדרים כאוכלוסייה פגיעה יותר, והם לא יכולים לתת הסכמה משלהם", אומר הסופר מתיו קודק, אונקולוג ילדים במכללה לרפואה בוויסקונסין. "נושא נוסף הוא שלאונקולוגיה לילדים אין פוטנציאל זהה לייצור הכנסות כמו סרטן מבוגרים מכיוון שסרטן בילדות בכללותו הוא דבר נדיר, כך שכל סרטן בתוך זה נדיר עוד יותר."
עם זאת, מבחינה מדעית וקלינית, החוקרים טוענים כי אין סיבה שאסור לאשר תרופות אלה לילדים.
"ילדים למעשה סובלים תרופות טובות בהרבה ממבוגרים, במיוחד מבוגרים מבוגרים", אומר קורזרוק. "אם אתה יכול להתייחס לילד בן 80 עם תרופה, אתה אמור להיות מסוגל לטפל בילד בן שנתיים. הם הרבה יותר מסתגלים והם חווים הרבה פחות תופעות לוואי."
למרות שהנדירות של סרטן הילדות פירושה שכמעט בלתי אפשרי למצוא חולים מתאימים לניהול ניסויים קליניים לילדים, החוקרים אומרים כי ניתן לאשר תרופות אלה לשימוש אגנוסטי בגילאים באמצעים אחרים, למשל, על ידי ניתוח נתוני רשומות בריאות אלקטרוניות.
"אם נוכל להבין את שיעורי הקליטה והסליון של הרפואה, ואנחנו יודעים איזו מינון עשויה להיות נחוצה כדי להרוג תאים סרטניים, אנו יכולים להשתמש בכלים ובנתונים האלה כדי להפוך מקרה משכנע שהוא בטוח ויעיל גם באוכלוסיות שונות", אומר קודק. "להתקדם אישורים בגיל אגנוסטיים צריכים להיות הנורמה לטיפולי סרטן דיוק ולא חריג לכלל."
