Search
חיידקי מעיים עשויים להיות אחראים לאובדן הראייה במחלות עיניים תורשתיות מסוימות

אוניברסיטת קייס ווסטרן רזרב מקבלת מענק של 1.5 מיליון דולר לניסוי תרופות דרך הפה למניעת עיוורון בחולי RP

יש רק טיפול אחד המאושר על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי למחלת רשתית תורשתית, ועשרות גנים של רטיניטיס פיגמנטוזה (RP) שאין להם טיפול זמין.

עם מענק חדש לשלוש שנים של 1.5 מיליון דולר מהקרן להילחם בעיוורון, שיגימי מאצויאמה, פרופסור חבר לרפואת עיניים ומדעי הראייה בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת קייס ווסטרן רזרב, יבדוק תרופה פורצת דרך אפשרית שניתן ליטול דרך הפה- כזה שעשוי לתת מענה לביטויים רבים של מחלת RP, ללא קשר למוטציה הגנטית הבסיסית.

אנו מאמינים שהיא יכולה לשמש בסיס לתרופה דרך הפה למניעת עיוורון בחולי RP, ללא קשר למוטציות הגנים הבסיסיות".

Shigemi Matsuyama, פרופסור חבר לרפואת עיניים ומדעי הראייה, בית הספר לרפואה של אוניברסיטת קייס ווסטרן רזרב

המחלה…ומדע מבטיח

RP גורם לעיוורון כאשר תאים ברשתית המגיבים לאור-; הנקראים photoreceptors-; מתים.

בתוכנית קודמת לגילוי תרופות במימון קרן בשנים 2017-2020, מטסויאמה וצוות המחקר שלו פיתחו סדרה של מעכבי מוות תאים פעילים דרך הפה – הידועים כתרכובות קטנות (CPSCs) – אשר פועלות על ידי חסימת ההפעלה של Bax, חלבון שתורם למוות של תאים. תרכובת העופרת שלהם מנעה מוות של תאי רשתית ואובדן ראייה בארבעה דגמי עכברים של מחלת רשתית תורשתית.

המחקרים המוצעים, הכוללים הערכה טוקסיקולוגית ובדיקות פורמולציה של תרופות – הן עבור תרופות דרך הפה והן עבור טיפות עיניים – נועדו לקדם את הטכנולוגיה לניסויים קליניים המוסדרים על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).

"המטרה העיקרית שלנו היא להביא טיפול מבוסס CPSC לחולי RP הסובלים מהפחד מעיוורון", אמר מטסויאמה.

מוות תאי המושרה על ידי Bax הוא גם גורם עיקרי למצבים ניווניים שונים, כולל גלאוקומה, פציעת איסכמיה-פרפוזיה חוזרת, טרשת צדדית אמיוטרופית (ALS) ומחלת אלצהיימר.

"לכן," הוא אמר, "יש פוטנציאל משמעותי להרחיב את היישום של הטיפול המעכב Bax שלנו לשימושים נוספים."

"הקרן הנלחמת בעיוורון גאה לתמוך במחקרו של ד"ר שיגמי מאצויאמה", אמר צ'אד ג'קסון, מנהל בכיר למחקר תרגום פרה-קליני בקרן. "באמצעות פרס זה, אנו ממשיכים במחויבות שלנו לקדם גילויים מדעיים שיש להם פוטנציאל לממש פתרונות מוחשיים עבור אלה שנפגעו ממחלות רשתית תורשתיות".

על הקרן הנלחמת בעיוורון

הקרן מתמקדת טיפול וריפוי עיוורון הנגרם על ידי ספקטרום של מחלות רשתית מסנוורות כולל: RP, ניוון מקולרי ותסמונת Usher.

דילוג לתוכן